Amgen har annonsert at Den europeiske komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) har utstedt en positiv oppfatning anbefale markedsføringstillatelse for Nplate (romiplostim) i Den europeiske union (EU).
CHMP anbefaler Nplate for voksne kronisk immun (idiopatisk) trombocytopeni purpura (ITP) splenektomerte pasienter som ikke responderer på annen behandling (f.eks kortikosteroider, immunglobuliner). Nplate kan vurderes som andre linje behandling for voksen ikke-splenektomerte pasienter der operasjon er kontraindisert.
"Nplate vil ta et udekket medisinsk behov for tusenvis av pasienter i EU som det er et unikt alternativ behandling som øker blodplateproduksjon og unngår immun undertrykkelse hos voksne kronisk ITP pasienter," sier Willard Dere, MD, senior vice president og internasjonal sjef medisinsk offiser ved Amgen.
Romanen peptibody teknologien som romiplostim er basert representerer en lovende ny tilnærming for behandling av voksne pasienter med kronisk ITP, en autoimmun sykdom som påvirker anslagsvis 50.000 mennesker i EU, noe som kan føre til alvorlige blødninger som kan være potensielt livstruende.
Nplate, en trombopoietin (TPO) mimetiske, er en roman konstruert terapeutisk fusion protein med egenskaper både peptider og antistoffer, men er adskilt fra hverandre. Nplate fungerer på samme måte TPO, et naturlig protein i kroppen. Nplate stimulerer TPO-reseptoren, som er nødvendig for vekst og modning av beinmarg celler som produserer blodplater.
CHMP positive uttalelse er basert på data fra to separate placebokontrollerte fase 3-studier, viser at platetall ble reist og vedvarende i 83 prosent av pasientene både for splenektomerte og ikke-splenektomerte grupper som behandles med Nplate. I tillegg ble pasientene behandlet med Nplate stand til å redusere eller seponere samtidig ITP og beredskap medisiner som ofte ikke godt tolerert eller hvis effekten er forbigående (dvs. kortikosteroider, IVIG, Win-Rho Anti-D terapi).
Ved ferdigstillelse av fase 3 studiene nesten 90 prosent av pasientene valgte senere å melde deg inn i romiplostim langsiktig forlengelse studie som viste at etter tre år, Nplate fortsatte å effektivt øke og opprettholde platetall. I denne åpne label langsiktig forlengelse studere noen pasienter ble behandlet i over 156 uker og i den foreløpige analysen median behandlingsvarighet i denne studien er 65 uker.
Om Adult ITP
Hos pasienter med ITP, blodplater - eller blodceller som trengs for å hindre blødninger - er ødelagt av pasientens eget immunsystem. Lavt antall blodplater forlate voksne ITP pasienter åpen for plutselige alvorlige blødninger, noe som gjør det umulig å arrestere blod flyte. Risikoen for alvorlige blødninger øker når platetall slippe til mindre enn 30 000 blodplater per mikroliter; normal teller varierer fra 150.000 til 400 000 blodplater per mikroliter. ITP har historisk vært ansett som en sykdom av blodplater ødeleggelse selv om nyere data tyder på at kroppens naturlige blodplater produksjonsprosesser i ITP ikke klarer å kompensere for lave nivåer av blodplater i blodet. Øke frekvensen av blodplateproduksjon kan henvende lave blodplater nivåer forbundet med ITP.
Foreløpig finnes behandlinger (dvs, kortikosteroider, immunglobuliner) har begrenset anvendelse på grunn av dårlig toleranse eller forbigående effekter. Kirurgisk behandling (fjerning av milten) er også tilgjengelig for voksne pasienter med kronisk ITP, men fungerer ikke i alle tilfeller. For tiden er det 140 000 behandles kronisk ITP pasienter i Europa og USA ITP påvirker omtrent dobbelt så mange voksne kvinner som menn.
Om Nplate