Amgen anunciou que o Comitê Europeu para Produtos Medicinais para o Uso Humano (CHMP) emitiu uma autorização de mercado de recomendação da opinião positiva para Nplate (romiplostim) na União Europeia (EU).
O CHMP recomenda Nplate para os pacientes splenectomised do thrombocytopenia purpura (idiopático) imune (ITP) crônico adulto que são refractários a outros tratamentos (por exemplo corticosteroide, imunoglobulina). Nplate pode ser considerado como a segunda linha tratamento para os pacientes não-splenectomised adulto onde a cirurgia contra-é indicada.
“Nplate endereçará uma necessidade médica não satisfeita para milhares de pacientes na União Europeia Porque é uma opção original do tratamento que aumente a produção da plaqueta e evite a supressão imune em pacientes crônicos adultos de ITP,” disse Willard Dere, M.D., vice-presidente superior e médico principal internacional em Amgen.
A tecnologia peptibody nova em que o romiplostim é baseado representa uma aproximação nova prometedora para tratar pacientes adultos com o ITP crônico, uma desordem auto-imune que afeta uns 50.000 povos calculado na UE, que pode conduzir aos eventos sérios do sangramento que podem ser potencial risco de vida.
Nplate, um thrombopoietin (TPO) mimetic, é uma proteína terapêutica projetada novela da fusão com atributos de ambos os peptides e anticorpos, mas é distinto de cada um. Nplate trabalha similarmente a TPO, uma proteína natural no corpo. Nplate estimula o receptor de TPO, que é necessário para o crescimento e a maturação das pilhas da medula que produzem plaqueta.
A opinião positiva de CHMP é baseada em dados de dois estudos placebo-controlados separados da Fase 3, demonstrando que as contagens de plaqueta estiveram levantadas e sustentadas em 83 por cento dos pacientes para grupos splenectomised e não-splenectomised quando tratadas com o Nplate. Adicionalmente, os pacientes tratados com o Nplate podiam reduzir ou interromper as medicamentações concomitantes de ITP e de emergência que não são frequentemente tolerada boa ou os cujos os efeitos são transientes (isto é corticosteroide, IVIG, terapia Anti-D do Vitória-Ró).
Após a conclusão dos estudos da Fase 3 quase 90 por cento dos pacientes eleitos para registrar-se subseqüentemente no estudo a longo prazo da extensão do romiplostim que demonstrou que, após três anos, Nplate continuou a aumentar e sustentar eficazmente contagens de plaqueta. Neste estudo a longo prazo da extensão da etiqueta aberta alguns pacientes foram tratados por mais de 156 semanas e no ínterim a análise a duração mediana do tratamento neste estudo é 65 semanas.
Sobre o Adulto ITP
Nos pacientes com ITP, plaqueta -- ou glóbulos necessários para impedir sangrar -- são destruídos por próprio sistema imunitário do paciente. Os pacientes adultos da Baixa licença ITP das contagens de plaqueta abrem aos eventos sérios repentinos do sangramento, fazendo o impossível prender a circulação sanguínea. O risco para eventos sérios do sangramento aumenta quando as contagens de plaqueta deixam cair a menos de 30.000 plaqueta pelo microlitro; o normal conta a escala de 150.000 a 400.000 plaqueta pelo microlitro. ITP foi considerado historicamente uma doença da destruição da plaqueta embora os dados recentes sugerissem que os processos de produção naturais da plaqueta do corpo em ITP fossem incapazes de compensar baixos níveis de plaqueta no sangue. Aumentar a taxa de produção da plaqueta pode endereçar os baixos níveis da plaqueta associados com o ITP.
Os tratamentos disponíveis (isto é, corticosteroide, imunoglobulina) têm limitado Actualmente a aplicação devido à tolerabilidade deficiente ou aos efeitos transientes. A terapia Cirúrgica (remoção do baço) está igualmente disponível aos pacientes adultos com ITP crônico, mas não trabalha em todos os casos. Actualmente, há 140.000 pacientes crônicos tratados de ITP em Europa e as influências dos E.U. ITP sobre duas vezes tantas como mulheres adultas como homens.
Sobre Nplate