Inc. van ViroPharma heeft aangekondigd dat het bedrijf een supplementaire Aanvraag van de Vergunning Biologics aan (sBLA) de V.S. Food and Drug Administration voor (FDA) C1 (menselijke) Inhibitor Cinryze als behandeling voor scherpe aanvallen van erfelijke angioedema indiende (HAE).
SBLA is op een nieuwe analyse en het opnieuw voorleggen van gegevens van een centrale Fase 3 scherpe behandelingsstudie van Cinryze wordt gebaseerd en tussentijdse gegevens van een aan de gang zijnde open etiket scherpe studie van de drug die. Het beleid van Cinryze was efficiënt in het behandelen van scherpe aanvallen HAE in deze studies. Het veiligheidsprofiel was gelijkaardig aan dat waargenomen met het gebruik van Cinryze voor routineprofylaxe van angioedemaaanvallen in patiënten met HAE, de momenteel goedgekeurde eis. Globaal, zijn meer dan 9.000 dosissen Cinryze beheerd aan meer dan 180 patiënten alles bij elkaar gecontroleerd en geopend etiket klinische studies van Cinryze voor zowel scherpe behandeling als routineprofylaxe tegen angioedemaaanvallen.
Fase 3 scherpe behandelingsstudie was een willekeurig verdeelde, dubbelblinde, placebo gecontroleerde multi-center proef in 71 patiënten die de veiligheid en de doeltreffendheid van Cinryze voor behandeling van aanvallen HAE evalueren. De primaire doeltreffendheidsmaatregel in centrale Fase 3 scherpe behandelingsstudie was de tijd van aanvankelijke behandeling aan het begin van onmiskenbare hulp van het het bepalen symptoom. Gebaseerd op de primaire doeltreffendheidsvariabele, in Allen was de Willekeurig Verdeelde Dataset (van ITT), de waarschijnlijkheid van een patiënt die het begin van onmiskenbare hulp van het het bepalen symptoom hebben 2.048 keer groter in de Cinryze behandelingsgroep dan in de groep van de placebobehandeling (p=0.048). De middentijd aan het begin van onmiskenbare hulp van het het bepalen symptoom was korter bij onderwerpen in de Cinryze behandelingsgroep (twee uren) dan bij onderwerpen in de groep van de placebobehandeling (groter dan vier uren).
In de open etiketstudie van Cinryze als behandeling voor scherpe aanvallen van HAE, geen patiënten die scherpe laryngeal oedeemaanvallen hadden vereisten ziekenhuisopname of intubatie. Cinryze werd over het algemeen goed getolereerd. Er waren geen sterfgevallen of ernstige ongunstige reacties met betrekking tot beleid Cinryze, of beëindigingen toe te schrijven aan behandeling-optredende ongunstige gebeurtenissen. In de analyse van 447 scherpe aanvallen in de patiënten van 82, voorzag het open beleid van etiketCinryze wezenlijke hulp van het het bepalen symptoom in 93.4 percent van de aanvallen binnen vier uren na injectie, van een middentijd aan begin van hulp van 30 minuten. Er was geen waargenomen verlies van doeltreffendheid over veelvoudige overheidsdiensten van Cinryze voor verdere aanvallen HAE.
De „Routineprofylaxe tegen angioedemaaanvallen is voordelig voor vele patiënten HAE, en een FDA-approved medicijn zou om scherpe aanvallen te behandelen ook in het beheren van deze verwoestende ziekte,“ bovengenoemd Robert Pietrusko, Pharm.D., de ondervoorzitter van ViroPharma, globale regelgevende zaken en kwaliteit belangrijk zijn. „Wij hebben grote passen in recente weken met de goedkeuring van Cinryze en de lancering van ons geduldig toegangsprogramma CINRYZESolutions gemaakt om zijn beschikbaarheid voor alle patiënten te verzekeren die met behoefte aan deze kritieke therapie zijn. Wij zijn ook pleased om deze scherpe behandelingsvoorlegging gemaakt te hebben dit jaar.“
Ongeveer C1 (menselijke) Inhibitor Cinryze
Cinryze is hoogst gezuiverd, gepasteuriseerd en nanofiltered plasma-afgeleid C1 inhibitorproduct dat door FDA voor routineprofylaxe tegen angioedemaaanvallen in adolescentie en volwassen patiënten met HAE is goedgekeurd. C1 is de inhibitortherapie gebruikt scherp meer dan 30 jaar in Europa om patiënten met C1 inhibitordeficiëntie te behandelen. Cinryze is niet goedgekeurd voor scherpe behandeling in de Verenigde Staten of een andere jurisdictie.