ViroPharma Inc. ha annunciato che l'azienda ha presentato un supplementare Biologics License Application (sBLA) alla US Food and Drug Administration (FDA) per Cinryze C1 inibitore (umano) come trattamento per attacchi acuti di angioedema ereditario (HAE).
Il sBLA si basa su una ri-analisi e la ripresentazione di dati da un fondamentale studio di fase 3 trattamento acuto dei dati Cinryze e provvisori da uno studio in corso in aperto acuto del farmaco. La somministrazione di Cinryze è stato efficace nel trattamento di attacchi acuti di HAE in questi studi. Il profilo di sicurezza era simile a quella osservata con l'utilizzo di Cinryze per la profilassi di routine degli attacchi di angioedema nei pazienti affetti da HAE, la pretesa attualmente approvati. Nel complesso, oltre 9.000 dosi di Cinryze sono state somministrate a più di 180 pazienti in tutti gli studi controllati e in aperto clinica di Cinryze sia per il trattamento acuto e profilassi di routine contro gli attacchi di angioedema.
Le 3 studio sul trattamento della fase acuta era uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo studio multicentrico in 71 pazienti per valutare la sicurezza el'efficacia di Cinryze per il trattamento degli attacchi di HAE. La misura primaria di efficacia nel fondamentale studio di fase 3 trattamento acuto era il tempo dal trattamento iniziale per l'avvio di sollievo del sintomo inequivocabile di definizione. Sulla base della variabile primaria di efficacia, in tutte le randomizzati (ITT) set di dati, la probabilità di un paziente con l'inizio di sollievo del sintomo inequivocabile definizione era 2,048 volte maggiore nel gruppo di trattamento Cinryze rispetto al gruppo in trattamento con placebo (p = 0,048 ). Il tempo mediano per l'inizio di sollievo del sintomo inequivocabile definizione era più breve nei soggetti nel gruppo di trattamento Cinryze (due ore) rispetto ai soggetti nel gruppo di trattamento con placebo (superiore a quattro ore).
Nello studio in aperto di Cinryze come trattamento per attacchi acuti di HAE, nessun paziente che si era acuto edema laringeo attacchi richiesto l'ospedalizzazione o intubazione. Cinryze è stato generalmente ben tollerato. Non ci sono stati decessi o gravi reazioni avverse correlate al Cinryze amministrazione, o interruzioni dovute ad eventi avversi trattamento-emergenti. Nell'analisi di 447 attacchi acuti in 82 pazienti, aperto amministrazione Cinryze etichetta fornita rilievo sostanziale del sintomo definire in 93,4 per cento degli attacchi nel giro di quattro ore di iniezione, con un tempo mediano di insorgenza di sollievo di 30 minuti. Non c'era nessuna perdita di efficacia osservata in somministrazioni multiple di Cinryze per gli attacchi di HAE successive.
"La profilassi di routine contro gli attacchi di angioedema è utile per molti pazienti affetti da HAE, e un farmaco approvato dalla FDA per il trattamento di attacchi acuti sarebbe anche importante nella gestione di questa malattia devastante," ha dichiarato Robert Pietrusko, Pharm.D., Vice presidente di ViroPharma, globale affari regolatori e qualità. "Abbiamo fatto grandi passi avanti nelle ultime settimane con l'approvazione del Cinryze e il lancio del nostro programma CINRYZESolutions accesso dei pazienti per garantire la sua disponibilità per tutti i pazienti che hanno bisogno di questa terapia critica. Siamo anche lieti di aver fatto questo trattamento acuto presentazione di quest'anno. "
Chi Cinryze C1 inibitore (umana)
Cinryze è altamente purificato, pastorizzato e nanofiltered derivati dal plasma prodotto C1 inibitore che è stato approvato dalla FDA per la profilassi di routine contro gli attacchi di angioedema in pazienti adolescenti e adulti affetti da HAE. La terapia di C1 inibitore è stato utilizzato intensamente da oltre 30 anni in Europa per il trattamento di pazienti con deficit di C1-inibitore. Cinryze non è stato approvato per il trattamento acuto negli Stati Uniti o in qualsiasi altra giurisdizione.