ViroPharma Inc. anunciou que a empresa submeteu Pedido De Autorização suplementar do Biologics (sBLA) aos E.U. Food and Drug Administration (FDA) para o Inibidor de Cinryze C1 (humano) como um tratamento para ataques agudos do angioedema hereditário (HAE).
O sBLA é baseado em uma re-análise e o resubmission dos dados de um estudo agudo do tratamento da Fase 3 giratórios de Cinryze e de dados provisórios de um em curso abre o estudo agudo da etiqueta da droga. A administração de Cinryze era eficaz em tratar ataques agudos de HAE nestes estudos. O perfil de segurança era similar àquele observado com o uso de Cinryze para a profilaxia rotineira de ataques do angioedema nos pacientes com HAE, a reivindicação actualmente aprovada. Totais, mais de 9.000 doses de Cinryze foram administradas sobre a 180 pacientes em todos os estudos clínicos da etiqueta controlada e aberta de Cinryze para o tratamento agudo e a profilaxia da rotina contra ataques do angioedema.
O estudo agudo do tratamento da Fase 3 era uma cortina randomized, do dobro, experimentação multicentrada controlada placebo em 71 pacientes que avaliam a segurança e a eficácia de Cinryze para o tratamento de ataques de HAE. A medida preliminar da eficácia no estudo agudo do tratamento da Fase 3 giratórios era o tempo do tratamento inicial ao começo do relevo inequívoca do sintoma de definição. Baseado na variável preliminar da eficácia, em Todo O Conjunto De Dados (ITT) Randomized, a probabilidade de um paciente que tem o começo do relevo inequívoca do sintoma de definição era 2,048 vezes maior no grupo do tratamento de Cinryze do que no grupo do tratamento do placebo (p=0.048). O tempo mediano ao começo do relevo inequívoca do sintoma de definição era mais curto nos assuntos no grupo do tratamento de Cinryze (duas horas) do que nos assuntos no grupo do tratamento do placebo (maior de quatro horas).
No estudo aberto da etiqueta de Cinryze como o tratamento para ataques agudos de HAE, nenhum paciente que teve agudo edema laríngeo ataca a hospitalização ou a intubação exigida. Cinryze era geralmente bom tolerado. Não havia nenhuma morte ou as reacções adversas sérias relacionaram-se à administração de Cinryze, ou às descontinuações devido aos eventos adversos tratamento-emergentes. Na análise de 447 ataques agudos em 82 pacientes, a administração aberta de Cinryze da etiqueta forneceu o relevo substancial do sintoma de definição em 93,4 por cento dos ataques dentro de quatro horas da injecção, uma estadia mediana ao início de um relevo de 30 minutos. Não havia nenhuma perda observada de eficácia sobre as administrações múltiplas de Cinryze para ataques subseqüentes de HAE.
“A profilaxia Rotineira contra ataques do angioedema é benéfica para muitos pacientes de HAE, e uma medicamentação Aprovado pelo FDA para tratar ataques agudos igualmente seria importante em controlar esta doença devastador,” disse o vice-presidente de Robert Pietrusko, de Pharm.D., de ViroPharma, casos reguladores globais e qualidade. “Nós fizemos grandes passos nas últimas semanas com a aprovação de Cinryze e o lançamento de nosso programa paciente CINRYZESolutions do acesso para assegurar sua disponibilidade para todos os pacientes que são com necessidade desta terapia crítica. Nós somos igualmente satisfeitos ter feito a esta submissão aguda do tratamento este ano.”
Sobre o Inibidor de Cinryze C1 (humano)
Cinryze é um produto plasma-derivado altamente refinado, pasteurizado e nanofiltered do inibidor C1 que seja aprovado pelo FDA para a profilaxia rotineira contra ataques do angioedema em pacientes adolescentes e adultos com HAE. A terapia do inibidor C1 foi usada aguda por mais de 30 anos em Europa aos pacientes do deleite com deficiência do inibidor C1. Cinryze não foi aprovado para o tratamento agudo nos Estados Unidos ou em nenhuma outra jurisdição.