viroPharma Inc. 提交 sBLA 为了 Cinryze 能对待遗传性 angioedema 急性发作

viroPharma Inc. 宣布这家公司提交了补充公司生物许可证申请 (sBLA)给美国食品药品监督管理局 (FDA)为 Cinryze C1 抗化剂 (人力) 作为处理为遗传性 angioedema 急性发作 (HAE)。

sBLA 在再分析基础上，并且数据的 Cinryze 和从持续的临时数据重新提交从一个举足轻重第3阶段深刻处理研究的开张这种药物的标签深刻研究。 Cinryze 的管理是有效在对待深刻 HAE 攻击在这些研究中。 安全轮廓类似于那观察与使用 Cinryze 对 angioedema 攻击定期预防在患者的有 HAE 的，当前被审批的索赔。 总之，超过 Cinryze 9,000 种剂量在 Cinryze 的所有受控和开放标签临床研究中被管理给 180 名患者深刻处理和程序预防的 angioedema 攻击。

第3阶段深刻处理研究是在评估 Cinryze 的安全性和效力 HAE 攻击的处理的 71 名患者的被随机化的，双盲，安慰剂受控制多中心试算。 主要效力评定在举足轻重第3阶段深刻处理研究中是从最初的处理的时间到这种定义的症状的毫不含糊的替补起始时间。 凭主要效力变量，在所有被随机化的 (ITT) 数据集，有的患者的可能性这种定义的症状的毫不含糊的替补起始时间是 2.048 次极大在 Cinryze 处理组比在安慰剂处理组 (p=0.048)。 对这种定义的症状的毫不含糊的替补起始时间的中间时间是短在 Cinryze 处理组 (二时数) 的主题比在安慰剂处理组 (非常地比四时数) 的主题。

在 Cinryze 的开放标签研究中作为处理的 HAE 急性发作的，有深刻的患者喉头肿鼓不攻击必需的住院治疗或插管法。 一般是好的被容忍的 Cinryze。 没有死亡或严重的相反回应与 Cinryze 管理或者中止关连由于处理紧急相反活动。 在对在 82 名患者的 447 次急性发作的分析，开放标签 Cinryze 管理在 93.4% 在四时数提供定义的症状的大量的替补的攻击射入内，以一中间时光给 30 分钟替补起始。 没有效果被观察的损失在 Cinryze 的多个管理的随后的 HAE 攻击的。

“angioedema 攻击的定期预防为许多 HAE 患者是有利的，并且对待急性发作的一个 FDA 批准的治疗也是重要在管理此大病”，事物和质量说罗伯特 Pietrusko， Pharm.D.， ViroPharma 的副总统、全球管理。 “我们最近几星期有了不起的进步有 Cinryze 审批和我们耐心的存取程序 CINRYZESolutions 生成保证其是需要此重要疗法的所有患者的可用性。 我们也高兴地今年做此深刻处理提交”。

关于 Cinryze C1 抗化剂 (人力)

Cinryze 是由定期预防的粮食与药物管理局审批了在青年期和成人患者的 angioedema 攻击有 HAE 的一个高度被净化的，加热杀菌的和 nanofiltered 等离子派生的 C1 抗化剂产品。 C1 抗化剂疗法深刻地使用了超过 30 年在款待病人的欧洲有 C1 抗化剂缺乏。 Cinryze 未为在美国或其他辖区的深刻处理被审批。

Cinryze 很好被容忍了。 被观察的最公用的相反回应是上面的呼吸传染、窦炎、疹和头疼。 没有药物关连的严重的相反活动 (SAEs)在临床试验被观察了。 严重过敏症回应可能发生。 血栓性的活动在接受大剂量标签 C1 抗化剂疗法的患者发生了远高于批准的处理剂量养生之道。 对于任何血液或等离子派生的产品，可能有传染物质，即病毒，并且，理论上， CJD 代理传输的风险。 制造的步骤减少了这种风险被筛选前期暴露的患者对某些病毒传染和减少病毒传输的风险包括巴氏灭菌作用和 nanofiltration。

Cinryze 是为仅静脉内使用。 1000 个部件 Cinryze 剂量可以规定定期预防的每 3 或 4 天在 HAE 患者的 angioedema 攻击。 Cinryze 被管理以 1 mL 的射入费率每分钟。

关于遗传性 Angioedema

HAE 是少见的，严重地使衰弱， C1 抗化剂缺乏造成的威胁生命的遗传障碍，人力等离子蛋白质。 此情况是一个缺陷的结果在控制 C1 抗化剂的综合这个基因的。 C1 抗化剂维护联络，补全的自然管理规定，并且 fibrinolytic 系统，当留给无限制，可能通过消耗内在 C1 抗化剂的已经低水平启动或使攻击永存在 HAE 患者的。 有 C1 抗化剂缺乏的病人体验周期性，无法预测，使衰弱和可能地影响这篇喉、腹部、表面、肢和尿殖短文的炎症威胁生命的攻击。 有 HAE 的患者体验大约 20 到 100 天无能力每年。 那里在美国估计是有 HAE 的至少 4,600 个人。

关于 HAE 的更多信息，请访问美国 HAE 关联的网站在： www.haea.org。

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