ViroPharma Inc. har meddelat att företaget sände en tillagd BiologicsLicensApplikation (sBLA) till U.S.-Maten och DrogAdministrationen (FDA) för den Cinryze C1 Inhibitoren (människa) som en behandling för akut attacker av den ärftliga angioedemaen (HAE).
SBLAen baseras på enanalys, och resubmission av data från ett svängbart Arrangerar Gradvis den akut studien för behandling 3 av Cinryze, och mellantida data från ett pågående öppnar den akut studien för etiketten av drogen. Administrationen av Cinryze var effektiv, i behandling av akut HAE-attacker i dessa studier. Säkerheten profilerar var liknande till det som observeras med bruket av Cinryze för rutinmässig profylax av angioedemaattacker i tålmodig med HAE, det för närvarande godkänt, fordrar. Total- har mer än 9.000 doser av Cinryze administrerats till över 180 kontrollerade tålmodig sammanlagt och öppnar kliniska studier för etikett av Cinryze för både akut behandling och rutinmässig profylax mot angioedemaattacker.
Den akut behandlingstudien för Arrangera Gradvis 3 var en randomized dubbel rullgardin, mång--centrerar kontrollerad placebo försök i 71 tålmodig som utvärderar säkerheten, och effektiviteten av Cinryze för behandling av HAE anfaller. Den primära effektiviteten mäter i det svängbart Arrangerar Gradvis 3 som den akut behandlingstudien var tiden från initial behandling till starten av otvetydig lättnad av det definierande tecknet. Baserat på den primära effektivitetvariabeln, i All den Randomized Dataseten (ITT), var sannolikheten av en tålmodig ha starten av otvetydig lättnad av det definierande tecknet 2,048 tider mer stor i den Cinryze behandlinggruppen än i placebobehandlinggruppen (p=0.048). Den median- tiden till starten av otvetydig lättnad av det definierande tecknet var kortare betvingar in i den Cinryze behandlinggruppen (två timmar) än betvingar in i placebobehandlinggruppen (mer stor än fyra timmar).
I den öppna etikettstudien av Cinryze som behandling för akut attacker av HAE anfaller inga tålmodig, som hade akut, den laryngeal edemaen krävd inläggning på sjukhus eller intubation. Tolererade Cinryze var allmänt väl. Det fanns inte några dödar, eller allvarliga motsatt reaktioner förband till den Cinryze administrationen eller behandling-emergent motsatt händelser för driftsnedläggelsear tack vare. I analysen av 447 akut attacker i 82 tålmodig g den öppna etikettCinryze administrationen verklig lättnad av det definierande tecknet i 93,4 procent av attackerna inom fyra timmar av injektionen, med en median- tid till starten av lättnad av 30 noterar. Det fanns inte någon observerad förlust av effektivitet över multipeladministrationer av Cinryze för följande HAE-attacker.
”Är den Rutinmässiga profylaxen mot angioedemaattacker välgörande för många HAE-tålmodig, och engodkänd läkarbehandling till akut attacker för fest som skulle också, är viktig, i att klara av denna förödande sjukdom,”, sade Robert Pietrusko, Pharm.D., ViroPharmas vicepresident, global reglerande angelägenheter och kvalitets-. ”Har Vi gjort storekliv i nya veckor med godkännandet av Cinryze och barkassen av vår tålmodig att ta fram programet CINRYZESolutions för att försäkra dess tillgänglighet för alla tålmodig som är i behov av denna kritiska terapi. Vi behas också för att ha gjort denna akut behandlingsubmission detta år.”,
Om den Cinryze C1 Inhibitoren (människa)
Cinryze är en högt renad, pastöriserad och nanofiltered plasma-härledd produkt för inhibitor C1 som har varit godkänd vid FDA för rutinmässig profylax mot angioedemaattacker i tonårs- och vuxna tålmodig med HAE. Terapi för inhibitoren C1 har använts acutely för mer än 30 år i Europa till festtålmodig med brist för inhibitor C1. Cinryze har inte varit godkänd för akut behandling i Förenta staterna eller någon annan jurisdiktion.