viroPharma Inc. 提交 sBLA 為了 Cinryze 能對待遺傳性 angioedema 急性發作

viroPharma Inc. 宣佈這家公司提交了補充公司生物許可證申請 (sBLA)給美國食品藥品監督管理局 (FDA)為 Cinryze C1 抗化劑 (人力) 作為處理為遺傳性 angioedema 急性發作 (HAE)。

sBLA 在再分析基礎上，并且數據的 Cinryze 和從持續的臨時數據重新提交從一個舉足輕重第3階段深刻處理研究的開張這種藥物的標籤深刻研究。 Cinryze 的管理是有效在對待深刻 HAE 攻擊在這些研究中。 安全輪廓類似於那觀察與使用 Cinryze 對 angioedema 攻擊定期預防在患者的有 HAE 的，當前被審批的索賠。 總之，超過 Cinryze 9,000 種劑量在 Cinryze 的所有受控和開放標籤臨床研究中被管理给 180 名患者深刻處理和程序預防的 angioedema 攻擊。

第3階段深刻處理研究是在評估 Cinryze 的安全性和效力 HAE 攻擊的處理的 71 名患者的被隨機化的，雙盲，安慰劑受控制多中心試算。 主要效力評定在舉足輕重第3階段深刻處理研究中是從最初的處理的時間到這種定義的症狀的毫不含糊的替補起始時間。 憑主要效力變量，在所有被隨機化的 (ITT) 數據集，有的患者的可能性這種定義的症狀的毫不含糊的替補起始時間是 2.048 次極大在 Cinryze 處理組比在安慰劑處理組 (p=0.048)。 對這種定義的症狀的毫不含糊的替補起始時間的中間時間是短在 Cinryze 處理組 (二時數) 的主題比在安慰劑處理組 (非常地比四時數) 的主題。

在 Cinryze 的開放標籤研究中作為處理的 HAE 急性發作的，有深刻的患者喉頭腫鼓不攻擊必需的住院治療或插管法。 一般是好的被容忍的 Cinryze。 沒有死亡或嚴重的相反回應與 Cinryze 管理或者中止關連由於處理緊急相反活動。 在對在 82 名患者的 447 次急性發作的分析，開放標籤 Cinryze 管理在 93.4% 在四時數提供定義的症狀的大量的替補的攻擊射入內，以一中間時光給 30 分鐘替補起始。 沒有效果被觀察的損失在 Cinryze 的多個管理的隨後的 HAE 攻擊的。

「angioedema 攻擊的定期預防為許多 HAE 患者是有利的，并且對待急性發作的一個 FDA 批准的治療也是重要在管理此大病」，事物和質量說羅伯特 Pietrusko， Pharm.D.， ViroPharma 的副總統、全球管理。 「我們最近幾星期有了不起的進步有 Cinryze 審批和我們耐心的存取程序 CINRYZESolutions 生成保證其是需要此重要療法的所有患者的可用性。 我們也高興地今年做此深刻處理提交」。

關於 Cinryze C1 抗化劑 (人力)

Cinryze 是由定期預防的糧食與藥物管理局審批了在青年期和成人患者的 angioedema 攻擊有 HAE 的一個高度被淨化的，加熱殺菌的和 nanofiltered 等離子派生的 C1 抗化劑產品。 C1 抗化劑療法深刻地使用了超過 30 年在款待病人的歐洲有 C1 抗化劑缺乏。 Cinryze 未為在美國或其他轄區的深刻處理被審批。

Cinryze 很好被容忍了。 被觀察的最公用的相反回應是上面的呼吸傳染、竇炎、疹和頭疼。 沒有藥物關連的嚴重的相反活動 (SAEs)在臨床試驗被觀察了。 嚴重過敏症回應可能發生。 血栓性的活動在接受大劑量標籤 C1 抗化劑療法的患者發生了遠高於批准的處理劑量養生之道。 對於任何血液或等離子派生的產品，可能有傳染物質，即病毒，并且，理論上， CJD 代理傳輸的風險。 製造的步驟減少了這種風險被篩選前期暴露的患者對某些病毒傳染和減少病毒傳輸的風險包括巴氏滅菌作用和 nanofiltration。

Cinryze 是為仅靜脈內使用。 1000 個部件 Cinryze 劑量可以規定定期預防的每 3 或 4 天在 HAE 患者的 angioedema 攻擊。 Cinryze 被管理以 1 mL 的射入費率每分鐘。

關於遺傳性 Angioedema

HAE 是少見的，嚴重地使衰弱， C1 抗化劑缺乏造成的威脅生命的遺傳障礙，人力等離子蛋白質。 此情況是一個缺陷的結果在控制 C1 抗化劑的綜合這個基因的。 C1 抗化劑維護聯絡，補全的自然管理規定，并且 fibrinolytic 系統，當留給無限制，可能通過消耗內在 C1 抗化劑的已經低水平啟動或使攻擊永存在 HAE 患者的。 有 C1 抗化劑缺乏的病人體驗週期性，無法預測，使衰弱和可能地影響這篇喉、腹部、表面、肢和尿殖短文的炎症威脅生命的攻擊。 有 HAE 的患者體驗大約 20 到 100 天無能力每年。 那裡在美國估計是有 HAE 的至少 4,600 個人。

關於 HAE 的更多信息，请訪問美國 HAE 關聯的網站在： www.haea.org。

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