在接受的機體的開創性技術的發現上基因治療

研究員在哥倫比亞大學治療中心和紐約州立大學石溪的 (SUNY) 開發開創性技術偷偷地走通過機體的辯護的治療基因，可能清除一最大的障礙對發揮醫療修改患者的脫氧核糖核酸潛在。

醫學近年來有了不起的進步對首先瞭解觸發疾病的人力基因然後推測如何從開始終止那些基因在他們破壞性的路徑。 要抵抗遺傳病，研究員著重沉默叫的 RNA 干涉的基因方法，他們砲擊與稱小的干涉的核糖核酸的被綜合的基因小的小片的疾病細胞 (siRNA)。 小片干涉以基因的能力做觸發疾病的蛋白質。

但是插入外部基因到人員的細胞也觸發免疫反應，威脅使救生基因處理出軌希望癌症、心臟病和許多其他退化疾病的。

哥倫比亞的科學技術事業組的傑瑞 Kokoshka 博士說多數基因研究員繼續擊中同一牆壁，當試算的打算的療法從未建立機體的自然免疫反應的傷亡時。

「開發要求系統發運的治療 RNAi 的公司同時與在二前線的生物戰鬥」， Kokoshka 說。 「他們必須對待特定疾病，有所有的挑戰。 另外，他們必須避免激活自然完善在百萬幾年的免疫系統」。

因此彼得 Brink 博士的導致的 SUNY 組去在一個解決方法從事，当想法給他們帶來由小組成員理查魯賓遜，哥倫比亞生物物理學家。 他們在成人間質乾細胞的膜使用微小的連接點靠碼頭與身體細胞和提供 siRNA。 從機體的免疫反應在細胞之外被集中，治療有效負荷未曾將顯示在攻擊由免疫系統。

「我們可以做這些干涉的基因在實驗室裡沉默在做疾病蛋白質的人體的所有基因」，說 Brink，調查如何的一部分博士的這個小組中斷疾病進程。 「如果我們可以擊倒蛋白質，然後我們可以終止這個疾病。 唯一的問題是我們當前沒辦法提供這種療法」。

管理乾細胞對在六個星期的實驗的動物主題，這個小組沒有看到免疫系統回應。 他們查找 siRNA 手動斷路從乾細胞到靶細胞在分鐘非常迅速發生，当基因沉默期初。 他們也目擊了它那麼高效地發生邊緣認為一乾細胞可能有效提供沉默 siRNA 到三個或多個靶細胞，倍增這個作用。

「這些乾細胞可能獲得非常親密與他們的靶細胞，并且建立那些聯繫」， Brink 說。 「沒有免疫反應，并且它是非激動的。 我們從免疫系統隱藏什麼我們傳送。 我們有顯示的數據電腦程式內的病毒設計將運作」。

邊緣博士說使用乾細胞，基因療法的運載工具存在瞄準仅疾病細胞的被添加的福利。 乾細胞可以被編程尋找特定靶細胞，瞄準生成疾病仅的那些。

「這個問題進入您感興趣的細胞，并且沒有，例如，終止酵素的生產在機體中的」， Brink 博士說。 「有許多次，當此種特異性是非常重要不打亂其他新陳代謝的路時」。

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