Gentium s.p.A ogłaszał linia rezultaty od historycznie kontrolowanego, multicenter, otwarta etykietka, fazy III próba projektująca oceniać skuteczność 25 mg/kg/day Defibrotide dla traktowania surowa occlusive choroba (sVOD) w krwiopędnych komórka macierzysta przeszczepu (SCT) pacjentach i bezpieczeństwo.
Rezultaty demonstrują silnych trendy na rzecz Taktujących pacjentów dla, no dosięgali precyzujących poziomów znaczenie dla konów przy 100 dniami, ale początkowych i drugorzędnych. zupełnej odpowiedzi i przetrwania Odnośnie bezpieczeństwa, niekorzystni wydarzenia dobrze balansowali między dziejowymi traktowanie rękami i kontrola. Firma plany przedstawiać pełnych rezultaty od ten próby przy Amerykańskim społeczeństwem hematologii konferencja w Nowy Orlean, los angeles, Grudzień 5-8, 2009.
Początkowy koniec próba jako komparator. był zupełnym odpowiedzią przy 100 dniami podąża SCT, utylizowywać dziejowe kontrola i nie Defibrotide które w przeszłości otrzymywali najlepszy terapię dostępnych at the time wspierającą opiekę i (pacjenci,) Drugorzędni konowie zawrzeć przetrwania tempo przy 100 dniami i sześć miesięcy wysyłają SCT. Dziejowa kontrolna baza danych wytwarzał przez sekwencyjnego, retrospektywnego medycznego mapa przeglądu z definitywnym wyborem grupa kontrolna wykonująca niezależnym medycznym przeglądowym komitetem (MRC). MRC zostawał oślepionym cierpliwi wyników dane przez cały trwania próba. Dane w początkowej skuteczności analizie przystosowywali quintiles skłonności wynik opierającymi się na cztery nawarstwiania zmiennach pomagać w uzyskiwać równowagę między dziejowymi kontrolnymi rękami w randomizującej próbie i traktowaniem. (allogeneic/autologous SCT, dorosły/pediatryczny, jeden i zależność/two+ SCTs, nawiewnika, dializy na nauka protokół/) Jako niezależna próba utylizowywa dziejową kontrolną rękę nauka protokół precyzował wartość less lub równy 0,01 dla początkowego kona dokonywać statystycznego znaczenie niż pospolity próg dla statystycznego znaczenia. podczas gdy drugorzędni konowie wymagali wartość less lub równy 0,05 niż,
123 pacjenta z objawami konsekwentnymi z VOD wtedy przeglądali dla elekcyjności w dziejowej kontrolnej ręce MRC z 32 skrzynkami wybierać jak mieć zdecydowaną diagnozę svod, i. (zaszczepka versus gospodarz choroba rządził out) 102 pacjenta zapisywali się w Defibrotide traktowania grupie i linii końcowych właściwości balansowali między dwa rękami.
Dla początkowej skuteczności analizy na intent taktować podstawę, 24% pacjenci w Defibrotide ręce porównującej 9% pacjenci w dziejowej kontrolnej ręki dokonującej zupełnej odpowiedzi przy 100 dniami (wartość = 0,015). Dla drugorzędnej skuteczności analizy na intent taktować podstawę, 38% pacjenci w Defibrotide ręce porównującej 25% pacjenci w dziejowej kontrolnej ręce demonstrował przetrwanie przy 100 dniami (wartość = 0,051). Tak, neither dosięgali poziom wymagającego w protokole dla dowodu skuteczność z pojedynczą nauką znaczenie. podczas gdy początkowy koniec dokonywał wartość mniej niż 0,05 i drugorzędny koniec pokazywaliśmy silnego trend w kierunku statystycznego znaczenia,