ZyStor Therapeutics, Inc, een biotechnologisch bedrijf dat het ontwikkelen van een nieuwe klasse van gerichte therapeutische eiwitten voor de behandeling van lysosomale stapelingsziekten met behulp van de bedrijfseigen glycosylering Onafhankelijke Lysosomale targeting-technologie, heeft vandaag aangekondigd dat zij heeft goedkeuring ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration om door te gaan in een klinische studie voor de eerste kandidaat-geneesmiddel, ZC-701, een enzym vervangende therapie voor de behandeling van de ziekte van Pompe.
Jonathan Lebowitz, Chief Scientific Officer van ZyStor Therapeutics, Inc, zei: "We zijn blij en trots te kunnen aankondigen dat ZC-701 is vrijgegeven door de FDA voor een Fase I studie de menselijke veiligheid. Een klein en toegewijd team heeft ZC gebracht -701 van concept naar de kliniek en nu ZyStor is klaar om deze veelbelovende behandeling aan patiënten de ziekte van Pompe. We hopen dat deze patiënten zullen van de verbeterde doelgerichtheid van ZC-701 voordeel voor de weefsels in het lichaam die het meest getroffen door de ziekte van Pompe. "
De ziekte van Pompe is een van een groep van ongeveer 50 zeldzame genetische aandoeningen genoemd lysosomale stapelingsziekten (LSD's) die interfereren met het vermogen van het lichaam om complexe moleculen af te breken in het lysosoom. De ziekte van Pompe treft 5.000-10.000 mensen wereldwijd, waardoor het een van de meest voorkomende LSD's. Het wordt veroorzaakt door een erfelijke deficiëntie in een lysosomale enzym, zuur-alpha-glucosidase (GAA). Een tekort aan GAA resultaten in lysosomale glycogeen stapeling in meerdere weefsels, met hart-en skeletspieren weefsels zwaarst getroffen. De meest ernstige vorm van de ziekte van Pompe is de infantiele vorm, waarin patiënten kritisch cardiomyopathie en hartfalen, ernstige verlaagde spierspanning en sterven voorafgaand aan de leeftijd van 2 jaar.