Tre fremtredende filantropiske organisasjoner - The Angel Fund, The ALS Therapy Alliance og Prosjekt ALS - dedikert til å finne en behandling for amyotrofisk lateral sklerose (ALS) har finansiert en ny samarbeid mellom en av verdens ledende ALS forskere og RXi Pharmaceuticals Corporation (Nasdaq: RXII), et biofarmasøytisk selskap drive utvikling og kommersialisering av proprietære legemiddelselskap basert på RNA interferens (RNAi). Robert Brown, MD, DPhil, leder av Institutt for nevrologi ved University of Massachusetts Medical School i Worcester (UMMS), skal studere bruken av RXi av seg selv levere rxRNA ™ (sd-rxRNA ™) forbindelser som en potensiell behandling for ALS .
ALS er en progressiv og dødelig, nevrodegenerative lidelser påvirker motoriske nevroner i sentralnervesystemet. Som motor nevroner dør, er hjernens evne til å sende signaler til kroppens muskler kompromittert. Dette fører til tap av frivillige muskelbevegelser, paralyse og til slutt døde av respirasjonssvikt. Årsaken til de fleste tilfeller av ALS er ikke kjent. Omtrent 10 prosent av tilfellene er arvelig. I 1993 oppdaget et team av forskere ledet av Dr. Brown første genet er knyttet til familiær ALS, en protein antioksidant kalt superoxide dismutase, eller SOD1.
Som en del av dette samarbeidet, vil RXi gi sin neste generasjon RNAi teknologi og materialer til Dr. Brown og hans team av forskere, og Brown laboratorium vil undersøke nivået av genet stanse og forlenget overlevelse i en mus modell av familiær ALS som en menneskelig mutert versjon av SOD1 genet er over-uttrykk.