Tre framstående philanthropic organisationar - ÄngelFonden, ALS-TerapiAlliansen och Projekterar ALS -- hängivet till att finna en behandling för sclerosis för amyotrophic lateral (ALS) har finansierat ett nytt samarbete mellan en av världens de leda ALS-forskarna och RXi Pharmaceuticals Korporation (Nasdaq: RXII), ett biopharmaceutical företag som förföljer utvecklingen och commercializationen av privat terapi som baseras på RNAstörning (RNAi). Robert Brunt, MD, DPhil, Stol av Avdelningen av Neurology på Universitetar av den Massachusetts Medicinsk fakultet i Worcester (UMMS), ska studie bruket av RXis själv-levererande sammansättningar för rxRNA™ (sd-rxRNA™) som en potentiell behandling för ALS.
ALS är en framstegsvän och en dödlig neurodegenerative oordning som påverkar de motoriska neuronsna i centrala nervsystemet. Som motoriska neurons dö, hjärnans kapacitet att överföra signalerar till huvuddelens muskler kompromissas. Detta blytak till förlust av frivillig rörelse, förlamningen och slutligen död för muskel från respiratoriskt fel. Orsaka av mest fall av ALS är inte bekant. Ungefärligt 10 procent av fall övertas. I 1993 ledde ett lag av forskare vid Dr. Bryna upptäckte den första genen som anknöts till familial ALS, en proteinanti-oxidant som var bekant som superoxidedismutase eller SOD1.
Som del av detta samarbete ska RXi ger dess nästa generationRNAi teknologi och material till Dr.en Bryna och hans lag av forskare, och ska Brunt laboratorium utforskar det jämnt av genen som tystar, och fördjupad överlevnad i en mus modellerar av familial ALS som en människa muterade i versionen av genen SOD1 över-uttrycks.