De Geneesmiddelen van Alnylam, Inc. (Nasdaq: ALNY), een belangrijk RNAi therapeutiekbedrijf, vandaag aangekondigd dat het resultaten van zijn Fase II de studie van TWEELING in de Werkzaamheden van de Nationale Academie van Wetenschappen (PNAS) heeft gepubliceerd (DOI: 10.1073/pnas.0912186107). Deze die gegevens, eerder bij het Internationale Symposium worden voorgelegd over Ademhalings Virale Besmettingen in Singapore in 2008, toonden menselijk bewijs van concept met een RNAi therapeutisch in een willekeurig verdeelde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie. In deze studie, toonde de behandeling met aln-RSV01 statistisch significante anti-viral activiteit, met inbegrip van een verminderd RSV besmettingstarief en een verhoging van het aantal onderwerpen dat van besmetting vrij bleef.
een „belangrijke wetenschappelijke doorbraak die eens elk decennium of zo“ gebeurt
De „positieve die resultaten van TWEELING worden geproduceerd vestigden het aanmoedigen van menselijk bewijs van concept met een therapeutische RNAi,“ bovengenoemde Akshay Vaishnaw, M.D., Ph.D., Hogere Ondervoorzitter, Klinisch Onderzoek in Alnylam. „TWEELING plaatste ook het stadium voor ons aan vooruitgang aln-RSV01 in de natuurlijk RSV-Besmette volwassen bevolking van de longtransplantatie waar wij momenteel een klinische studie van IIb van de Fase uitvoeren. Wij worden aangemoedigd door de cumulatieve gegevens tot op heden in dit programma en verheugen ons op de voortdurende vordering van het programma.“
TWEELING was een dubbelblinde studie, waar 88 volwassen onderwerpen experimenteel besmet met RSV willekeurig werden verdeeld om aln-RSV01 of placebo te ontvangen. Het Beleid van aln-RSV01 resulteerde in statistisch significante anti-viral activiteit met een 38% relatieve vermindering van RSV besmettingstarief (p<0.01) resulterend in een 95% verhoging van het aantal besmetting-vrije onderwerpen vergeleken met placebo (p<0.01). Aln-RSV01 werd ook gevonden veilig om te zijn en werd goed getolereerd.