Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), une principale compagnie de thérapeutique de RNAi, annoncée aujourd'hui la publication de la recherche préclinique dans les mécanismes principaux de indication de Traitement Moléculaire de tourillon a associé à l'accouchement systémique de la thérapeutique de RNAi utilisant des nanoparticles de lipide (LNPs). L'étude neuve (Akinc et autres, Traitement Moléculaire, doi : 10.1038/mt.2010.85, 2010), exécuté en collaboration avec des scientifiques au Max Planck Institute de la Biologie Cellulaire Moléculaire et de la Génétique et AlCana Technologies, Inc., décrit un mécanisme pour l'apolipoprotéine endogène E (apoE) - désignation d'objectifs assistée de LNPs au foie, explique l'alternative ligand-dirigée visant des stratégies pour l'accouchement de foie de la thérapeutique de RNAi, et met en valeur le potentiel visant des élans pour l'accouchement aux tissus et aux types de cellules au delà du foie.
« Ces derniers mois, nous avons accompli le progrès énorme dans l'accouchement de la thérapeutique de RNAi, une cause déterminante critique pour l'avancement de cette classe de médicaments neuve prometteuse aux patients et pour réaliser la plus pleine capacité de cette technologie, » a dit Akinc, Ph.D., le Directeur Associé Apparenté, Recherche chez Alnylam. « En particulier, les découvertes publiées aujourd'hui indiquent les mécanismes principaux pour l'accouchement des siRNAs LNP-encapsulés au foie, et plus généralement, suggèrent des stratégies pour réaliser l'accouchement visé aux tissus et aux types de cellules au delà du foie. Ces découvertes mécanistes, avec nos travaux récents sur la découverte de LNPs de la deuxième génération, expliquent le progrès considérable accompli dans notre compréhension et dans notre utilisation de LNPs pour l'accouchement de la thérapeutique de RNAi. »
Des résultats de Préliminaire de cette étude ont été précédemment présentés aux Avances dans le Colloque Trapézoïdal de Biopharmaceuticals en janvier 2010, expliquer que l'ApoE est un ligand de désignation d'objectifs endogène pour LNPs (iLNPs) ionisable neutre chargé, mais LNPs (cLNPs) cationique non certain. De Plus, des iLNPs ont été conçus avec de l'hydrate de carbone N-acetylgalactosamine (GalNAc) pour réaliser la désignation d'objectifs au récepteur d'asialoglycoprotein (ASGPR) comme stratégie de désignation d'objectifs alternative pour l'accouchement hépatique de la thérapeutique de RNAi. Particulièrement, l'in vitro et in vivo des données a affiché cela :