Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), ett ledande RNAi terapiföretag som i dag meddelades publikationen av pre-klinisk forskning i den Molekylära Terapin för föra journal över som avslöjer nyckel- mekanism, förband till den systemic leveransen av RNAi terapi genom att använda lipidnanoparticles (LNPs). Den nya studien (Akinc o.a., Molekylär Terapi, doi: 10.1038/mt.2010.85 2010) som utförs i samarbete med forskare på det Max Planck Institutet av Molekylär Cell Biologi och Genetik och AlCana Teknologier, Inc., beskriver en mekanism för endogenous apolipoprotein E (apoE) - medlat uppsätta som mål av LNPs till levern, visar detriktade alternativet uppsätta som mål strategier för leverleverans av RNAi terapi, och potentiellt att närma sig uppsätta som mål för viktig för leverans till silkespapper, och cellen skrivar det okända levern.
”I nya månader, har vi gjort enormt framsteg i leveransen av RNAi terapi, klassificerar en kritisk bestämmande faktor för befordran av detta lova nytt av mediciner till tålmodig, och för realisering det mest fulla potentiellt av denna teknologi,”, sade Liknande Akinc, Ph.D., den Förbundna Direktören, Forskning på Alnylam. ”I synnerhet, avslöjer rönet som i dag publiceras, nyckel- mekanism för leveransen av LNP-encapsulated siRNAs till levern, och allmänare, föreslår att strategier för att uppnå uppsätta som mål leverans till silkespapper och cellen skrivar det okända levern. Dessa mechanistic rön, tillsammans med vårt nya arbete på upptäckten av nästa generation LNPs, visar det betydliga framsteg som göras både i vår överenskommelse och i vår utilization av LNPs för leveransen av RNAi terapi.”,
Förberedande åtgärdresultat från denna studie framlades föregående på Framflyttningarna i BiopharmaceuticalsKeystoneSymposium i Januari 2010 som visar, att ApoE är en endogenous uppsätta som mål ligand för neutralt laddade ionizable LNPs (iLNPs), bara inte bestämda cationic LNPs (cLNPs). Vidare iscensattes iLNPs med kolhydratet N-acetylgalactosamine (GalNAc) för att uppnå att uppsätta som mål till asialoglycoproteinreceptoren (ASGPR) som en alternativ uppsätta som mål strategi för den hepatic leveransen av RNAi terapi. Specifikt in vitro och in - vivo data visade det: