Fármacos do Vértice Incorporados (Nasdaq: VRTX) anunciou hoje a iniciação de um ensaio clínico da Fase 2a que avaliasse combinações múltiplas de VX-770 e de VX-809, moduladores orais de investigação do regulador da condutibilidade da transmembrana da fibrose (CFTR) cística para o tratamento da fibrose cística (CF). A experimentação é projectada avaliar a segurança e a tolerabilidade de VX-809 dosado apenas por 14 dias seguidos dosando de VX-809 em combinação com VX-770 por 7 dias. A experimentação igualmente avaliará o efeito de VX-809 apenas e em combinação com VX-770 na função de CFTR, como medido pelo cloreto do suor. A experimentação de três peças é projectada registrar-se até um total de 160 povos com duas cópias da mutação de F508del CFTR, a mutação a mais comum no gene de CFTR.
“Esta é a primeira oportunidade de avaliar o uso de dois compostos do modulador de CFTR com mecanismos potencial complementares e pode fornecer a introspecção importante no papel que estes tipos de compostos podem jogar no futuro o tratamento dos povos com CF.”
O CF é causado pelas proteínas defeituosas ou faltantes de CFTR, que conduzem ao fluxo deficiente do íon através das membranas de pilha, incluindo no pulmão, e a acumulação de muco que anormalmente grosso, pegajoso isso conduz às infecções crônicas do pulmão e a dano de pulmão progressivo. VX-770, conhecido como um potentiator de CFTR, aponta aumentar a função de proteínas defeituosas de CFTR aumentando a actividade bloqueando, ou a capacidade transportar íons através da membrana de pilha, de CFTR na superfície da pilha. Nos povos com a mutação de F508del, as proteínas de CFTR não alcançam a superfície da pilha em quantidades normais. VX-809, conhecido como um corrector de CFTR, aponta aumentar a função de CFTR aumentando o tráfico, ou o movimento, de CFTR à superfície da pilha. A experimentação anunciada hoje será a primeira a avaliar se um regime da combinação de VX-770 e de VX-809 pode melhorar a função de CFTR aumentando bloquear e traficar de CFTR nos povos com CF.