Novartis Pharmaceuticals Corporation (« Novartis ») a annoncé aujourd'hui les résultats d'essai de la Phase III qui ont affiché que plus d'un tiers de patients prenant des tablettes d'Afinitor® (everolimus) a remarqué un 50% ou une réduction plus grande de la taille de leurs astrocytomes subependymal de cellule géante (SEGAs), tumeurs cérébrales non-cancéreuses associées avec le composé de sclérose tubéreuse (TSC). Cette étude, le plus grand test clinique estimatif jusqu'à présent dans cette population des patients, est présentée samedi 9 juillet à la Conférence Internationale de Recherches de CENTRE TECHNIQUE à Washington, C.C
Actuel, Afinitor est approuvé aux USA pour le signe suivant : pour traiter les patients avec SEGA associé avec la sclérose tubéreuse qui ont besoin de l'intervention thérapeutique mais ne sont pas des candidats pour l'intervention chirurgicale curative. L'efficacité de l'everolimus est basée sur une analyse de changement de volume de SEGA. Supplémentaire, les conditions de signe, l'avantage clinique tel que l'amélioration dans des symptômes liés à la maladie ou l'augmentation de la survie générale n'a pas été affichées.
Le composé de Sclérose tubéreuse affecte approximativement 25.000 à 40.000 personnes aux USA et un à deux millions de personnes mondial, et est associé avec un grand choix de troubles donnants droit comprenant des crises, gonflant dans le cerveau (hydrocéphalie), des retards du développement et des lésions cutanées. Également connu comme sclérose tubéreuse (TS), le CENTRE TECHNIQUE est une affection génétique qui peut faire former des tumeurs non-cancéreuses dans les organes vitaux et peut affecter beaucoup de différentes parties du fuselage, le plus généralement le cerveau et le rein. Les Signes et les symptômes du CENTRE TECHNIQUE varient selon quel système et quel organes sont impliqués. SEGAs se produisent dans jusqu'à 20% de patients présentant le CENTRE TECHNIQUE. Dans les pays où l'everolimus n'est pas approuvé, la chirurgie cérébrale est la seule option de demande de règlement pour des patients présentant élever SEGAs.
Le patient 117, l'essai randomisé EXIST-1 et controlé par le placebo de la Phase III (everolimus de Examen Dans une Étude de CENTRE TECHNIQUE) a contacté son point final primaire de taux de réponse de SEGA, avec 35% de patients (27 de 78) recevant l'everolimus remarquant un 50% ou la réduction plus grande en volume de SEGA (montant de volumes de tout l'objectif SEGAs) relativement à la spécification de base contre 0% de patients (0 de 39) sur le placebo (p<0.0001).
« Cette étude, qui les patients inclus de SEGA de l'enfance à l'âge adulte, fournit à des preuves irréfutables de l'incidence de l'everolimus en réduisant la taille de SEGA un profil de tolérabilité compatible avec l'essai précédent d'everolimus dans cette configuration de demande de règlement, » a indiqué M. Sergiusz Jozwiak, un chercheur du plomb EXIST-1 et le Professeur, Service de la Neurologie d'Enfant, L'Institut Commémoratif de la Santé des Enfants, Varsovie, Pologne. « C'est des nouvelles très bonnes pour des patients et des travailleurs sociaux dans beaucoup de pays qui actuel peuvent faire face à la chirurgie cérébrale comme seule option de demande de règlement pour élever SEGAs. »