Novartis Afinitor 在塊莖硬化的第III階段試算滿足主要終點

Novartis Pharmaceuticals Corporation (「Novartis」) 宣佈今天顯示的第III階段試用結果採取 Afinitor® (everolimus) 片劑的患者的超過三分之一體驗對他們的 subependymal 巨型細胞 astrocytomas (SEGAs) 的範圍的 50% 或更加巨大的減少，非癌的腦瘤與塊莖硬化複雜相關 (TSC)。 在星期六此研究，最大的預期臨床試驗迄今在此患者人數，存在， 7月 9日在國際 TSC 研究會議在華盛頓特區，

目前， Afinitor 在下列表示的美國被審批： 要治療需要治療干預的患者與世嘉公司聯合塊莖硬化，但是不是治病的外科手術的候選人。 everolimus 的效果在對在世嘉公司數量上的變化的分析基礎上。 另外，表示狀態、臨床福利例如改善在疾病關連的症狀或增量在整體生存未顯示。

塊莖硬化複雜在美國影響大約 25,000 個到 40,000 個人和一到二百萬人民全世界和與各種各樣發生的紊亂相關包括捕捉，脹大在腦子 (腦水腫)，發展延遲和皮膚損害。 亦稱塊莖硬化 (TS)， TSC 是在維持生命所必需的器官可能造成非癌的腫瘤形成，并且可能通常影響許多不同的身體部位，這個腦子和腎臟的遺傳障礙。 TSC 的符號和症狀根據哪個系統變化，并且哪些機構是包含的。 SEGAs 在 20% 有 TSC 的病人中發生。 在 everolimus 不是批准的國家(地區)，腦部手術是病人的唯一的處理選項有生長 SEGAs。

這名 117 患者，被隨機化的，安慰劑控制第III階段 EXIST-1 (檢查的 everolimus 在 TSC 的研究中) 試算在世嘉公司數量 (所有目標 SEGAs) 的數量的總和的滿足世嘉公司回應率其主要終點，與 35% 患者 (27 78) 接受 everolimus 體驗 50% 或更加巨大的減少相對草擬與 0% 患者 (0 39) 安慰劑的 (p<0.0001)。

「此研究，包括的世嘉公司患者從初期到成年，提供 everolimus 的影響的確鑿的證據在減少世嘉公司範圍的以可忍受度配置文件一致與在此處理設置的早先 everolimus 試算」，說 Sergiusz Jozwiak、線索 EXIST-1 調查員和部門教授，兒童神經學，兒童的紀念健康學院，華沙，波蘭的博士。 「這是非常患者和照料者的好消息在可能當前面對腦部手術作為生長 SEGAs 的唯一的處理選項的許多國家(地區)」。

Everolimus 瞄準 mTOR，作為腫瘤細胞分裂、血管增長和細胞新陳代謝一個重要管理者的蛋白質。 塊莖硬化複雜是由缺陷造成的在 TSC1 和 TSC2 基因。 當這些基因是有缺陷的時，增加 mTOR 活動，可能導致未管制的腫瘤細胞增長和擴散、血管增長和修改過的蜂窩電話新陳代謝，導致非癌的腫瘤的形成在機體中的，包括腦子。 通過禁止在此信號路的 mTOR 活動， everolimus 可能減少細胞增殖，血管增長，并且葡萄糖增加與世嘉公司有關聯合 TSC。

「在第III階段試算點看到的正面結果對 everolimus 和 mTOR 禁止的重要角色在世嘉公司中聯合 TSC」， Novartis 說 Herve Hoppenot，腫瘤學總統。 「此結果是受歡迎的新聞，當我們繼續我們的研究工作充分地瞭解此重要處理選項潛 在大範圍的紊亂間與 TSC 相關」。

第III階段研究支持用於註冊的第II階段研究的發現在幾個國家(地區)。 第II階段研究的擴展名階段，也存在這個會議，提供數據支持患者的處理有世嘉公司的聯合三年的期限的 TSC。

SOURCE Novartis Pharmaceuticals Corporation