표적으로 한 근 위축증의 십년간 보다는 더 많은 것은, 다중 복용량 효험 위약 통제되는 제공하는, 첫번째 단계 2의 시작을 자금 원조 MDA에서 민중 특별 이벤트의 MDA 노동절 자선을 위한 장시간 텔레비전 프로그램 그리고 수천의 관대한 공중 지원 결과로 가능하게 한 연구를, 오늘 남중했습니다 안전, 인내도를 협회 투자하고 엑손 51 건너뛰는 약의 약물 동력학 임상 시험은 Duchenne 근 위축증을 위한 잠재적인 치료로, eteplirsen (DMD).
콜롬부스, 오하이오에 있는 전국적인 아동 병원에 AVI BioPharma 임상 시험에 참가해 정맥 주입 (i.v.)에 의하여 12명의 DMD 소년의 첫번째 3개는 오늘 24 주간 복용량의 첫번째의 eteplirsen 또는 위약 수신했습니다. 4명의 추가 참가자는 처리 전후에 필수적인 근육 단백질 dystrophin의 존재 둘 다 측정에 생명 근육 생검이 있었습니다. 연구 결과 발사를 위해 안으로 여행해 7명의 소년은 아픈 캘리포니아에서., Fla., Wis., VA 옵니다. 그리고 Mo.
"이것은 근 위축증을 싸워 가족을 위한 중요한 일입니다," R. Rodney Howell, M.D. 의 MDA 이사회의 의장을 말했습니다. "AVI BioPharma는 이미 eteplirsen의 잠재력을 확인하는 DMD (바소, 2011년 7월 25일)를 위한 안전하고 효과적인 질병 변경 약이기 위하여 영국에 있는 임상 시험이 19 환자를 완료했습니다. 지금, 박사에 의해 Jerry Mendell 지도된 팀은 MDA에서 이것 안전을 더 시험하기 위하여 무작위화되다, 이중 맹검, 위약 통제되는 12 환자 예심 필요하고, 효험 최적 투약을 개시하는 것을 돕도록 수신하고 있습니다 자금 조달을."
"25 년 전에, MDA 투자한 조사자는 변화시킬 때 (또는 불완전한) Duchenne에게 근 위축증 뿐 아니라 약간 더 온화한 베커를 근 위축증 일으키는 원인이 될," (BMD) 오하이오 주립 대학에 Mendell 의 소아과의 전국적인 아동 병원 및 교수에 소아과 연구 및 신경학의 Curran-Peters 의자를 설명한 dystrophin 유전자를 확인했습니다. "오늘, 우리는 궁극적으로 단축하는 만들 수 있던 약 그러나 엑손 51를 건어뛰어서." 정정될 수 있는 특정 밖으로 의 프레임 유전자 삭제를 가진 DMD 소년을 위한 기능적인 dystrophin 단백질의 임상 시험에 진행 중에 입니다
"관리해서 24 주 동안 i.v에 의하여 eteplirsen," Mendell는, "우리의 목표 최고 베커 근 위축증의 전형 생성 dystrophin 수준에 DMD의에 어떠한 경우에는 건너뛰기로 바디를 속이기 위하여 노출량을 찾아낼 것입니다, 존재한 유전 중단 덧붙였습니다. 베커에서 많은 환자는 늦은 성년으로 걷고 일반 적이고 정상에 가까워 수명이 있을 수 있습니다."
dystrophin 엑손을 표적으로 하는 결합 엇바꾸기 올리고머를 사용하여 열리는 독서 프레임을 복구하기 위하여 건너뛰는 엑손의 소개가 MDA 투자한 조사자가 개척하는 Duchenne 근 위축증을 위한 몇몇 매력적인 치료 전략의 한개 입니다.
"MDA 십년간 보다는 더 많은 것을 위한 Duchenne 근 위축증을 위한 엑손 건너뛰는 연구를,"는 주의한 Valerie Cwik, M.D., MDA 부사장 - 연구 및 의학 디렉터 투자하고 있습니다. "우리는 지금 될 Duchenne 근 위축증으로 사는 그들을 위한 효과적인 치료가." eteplirsen 이 예심에 AVI BioPharma로 공저하게 아주 만족하 희망이 있습니다
근원: MDA