Traitement de cellule souche Embryonnaire pour la maladie oculaire incurable de Stargardt

Published on September 26, 2011 at 2:33 AM · 1 Comment

Par M. Ananya Mandal, DM

Les chirurgiens Britanniques doivent participer à la première étude dans les patients d'un traitement de cellule souche embryonnaire humain pour gagner l'approbation des régulateurs en Europe.

Les Chirurgiens à l'Hôpital d'Oeil de Moorfields à Londres injecteront des cellules dans les yeux de 12 patients présentant la dystrophie maculaire appelée d'un Stargardt incurable de maladie oculaire, une des causes de cécité principales dans les jeunes gens. Ils vérifieraient la sécurité et la tolérance du traitement ayant ensuite reçu l'approbation l'Autorité de Régulation du R-U des Médicaments et de la Santé de produits Jeudi. C'est la première étude dans les gens d'un traitement de cellule souche pour recevoir l'aller en avant des régulateurs dans n'importe quel Pays européen.

Les Chercheurs espèrent ralentir, arrêter ou même renverser les conséquences de la maladie en injectant les cellules rétiniennes en bonne santé dans l'oeil. L'essai est controversé parce que les cellules rétiniennes de rechange - connues sous le nom de RPE, ou cellules épithéliales rétiniennes de pigment - sont dérivées des cellules souche embryonnaires humaines.

Les Patients participant à l'Étude britannique auront entre 50.000 et 200.000 cellules injectées derrière la rétine par une aiguille fine dans un fonctionnement de patient prévu reprendre à une heure. Seulement des patients présentant la maladie avancée seront admis à l'essai.

La maladie de Stargardt est un trouble hérité qui entraîne la perte de vision graduelle par l'éclaircissement des cellules épithéliales rétiniennes de pigment au centre de la rétine, la région où l'oeil forme ses images plus pointues. La perte de cellules de RPE habituellement commence entre les âges de 10 et 20 ans et mène aux tiges et aux cônes sensibles à la lumière dans l'oeil mourant hors circuit. Ceci entraîne éventuel la perte de vision et même la cécité.

La Technologie Avancée par compagnie Massachusetts-Basée de Cellules (ACT) a annoncé l'essai Jeudi. Elle fonctionnera à côté d'une étude assimilée qui a commencé en juillet à l'Institut d'Oeil de Jules Stein à l'Université de Californie, Los Angeles. Seulement un patient a été soigné jusqu'ici dans l'essai des USA pour la maladie de Stargardt. Les résultats des deux études sont prévus l'année prochaine.

Si la demande de règlement fonctionne, les cellules de rechange RPE élèveront et restaureront éventuellement la rétine à un déclarer sain qui peut supporter les cellules sensibles à la lumière exigées pour la vue.

« C'est une étude de sécurité et de tolérabilité, ainsi nous avons affaire avec des patients présentant la maladie de stade avancé. Là Où nous comptons obtenir les la plupart des effets significatifs est dans de premiers patients, avant qu'ils aient détruit leurs photorécepteurs. Nous espérons éviter le début de la cécité totalement dans ces patients, » Robert Lanza, l'officier scientifique en chef de l'ACTE a dit. « Le R-U a été au premier rang de la recherche de cellule souche dans le passé, mais Je pense que ceci le confirme est l'amorce dans le travail de cellule souche en Europe. C'est la première fois qu'un traitement de cellule souche embryonnaire a été approuvé en Europe, » Lanza a ajouté.

« Il y a un potentiel réel que les gens avec des troubles sans visibilité de la rétine, y compris la maladie de Stargardt et la dégénérescence maculaire liée à l'âge, pourraient bénéficier à l'avenir de la greffe des cellules rétiniennes, » a dit le chirurgien rétinien James Bainbridge à Moorfields et à l'Institut d'UCL de l'Ophthalmologie. « La capacité de régénérer les cellules rétiniennes des cellules souche dans le laboratoire a été une amélioration significatif et l'opportunité d'aider à traduire une telle technologie en demandes de règlement neuves pour des patients est énormement passionnante. Le Test de la sécurité de la greffe rétinienne de cellules dans ce test clinique sera une étape importante vers atteindre cet objectif, » il a dit.

« C'est une autre étape importante pour l'ACTE et pour la zone du médicament régénérateur, » Gary Rabin, Président et Chief Executive de l'ACTE, a indiqué dans une déclaration. Jusqu'à 30 millions de personnes aux États-Unis Et l'Europe ont cette condition sans visibilité, que l'ACTE a indiquée que « représente un marché $25-30 milliards mondial qui a pour être effectivement adressé encore. »

Le Maçon de Chris, présidence de bioprocessing régénérateur de médicament au Centre D'enseignement Supérieur Londres, a dit qu'ayant l'essai en Grande-Bretagne a approuvé sa position en tant que leader mondial dans des traitements de cellule souche. « Il ajoutera assurément de manière significative au noyau croissant de la connaissance sur des thérapies cellulaires, de ce fait avance de aide la zone entière, » il a dit.

Josephine Quintavalle de Commentaire sur l'Éthique Reproductrice a cependant dit, « Que des patients BRITANNIQUES vulnérables seront utilisés dans hautement le traitement expérimental qui serait interdit dans la majeure partie du reste du monde n'est pas quelque chose triompher. Naturellement nous devons rechercher des remèdes pour les maladies oculaires dégénératives, mais pas si le compromis non conformiste est la destruction des embryons humains viables. »

l'année dernière, la Compagnie des États-Unis Geron a commencé un essai très attendu d'un traitement de cellule souche pour réparer des lésions de la moelle épinière. Soigne l'espoir que l'injection des cellules souche directement dans la colonne vertébrale réparera assez les cellules nerveuses abîmées pour que les gens paralysés regagnent un certain mouvement.

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