更小和更加快速的临床药物试算能改进在癌症生存上的收益

新的药物能迅速变得可用

随着个性化的医学的出现，在癌症生存上的收益在长期可能经过运行改进更小，与较不严密证据标准的更加快速的试算，研究员今天告诉 2011 欧洲多重学科的巨蟹星座国会 (星期一 9月 26日)。

被瞄准的处理的简介意味传统大规模临床试验不是有新的处理有效方式需要他们的癌症患者，总是说 Marie-C-cile Le Deley，临床流行病学和生物统计学副教授博士在 Institut 古斯塔夫Roussy， Villejuif，法国。 肿瘤生物增加的知识意味着公用癌症越来越频繁地被认可作为包括与特殊反常性的小的子集。 这些反常性也许由特定疗法瞄准，但是这个能力测试可用许多有为的作用者由需要投资许多资源妨害到运行唯一大试算在许多岁月期间，她说。

从事与同事在马约诊所在罗切斯特，明尼苏达，美国， Le Deley 博士模拟了 (其中一种新的处理与这种现有的标准疗法比较)，进行在 15 年期间和使用不同的设计参数的一系列的二处理优势试算。 这些包括了试算的数量执行在期间和用于的标准采用一种实验处理作为新的标准。 研究员使用这些研究为不同的方法估计，可能预计在十五年的研究期间的生存改善。

“我们发现有在生存上的重要收益可归咎于进行与更小的样本大小和放松的证据的标准的更多试算方法比较那些需要在传统试用设计下”，说 Le Deley 博士。 “下侧此途径是我们也减少发现的把握： 我们也许选择作为一个新的暂行标准更好比这种现有的最佳的疗法不运作的处理，但是这个情况我们将执行许多试算将允许这样错误迅速被补救。

“考虑许多新的被瞄准的作用者比更旧的细胞毒素的 (细胞杀害) 处理有少量安全问题，我们认为接受不提供福利的一些种疗法的风险，但是与一个正确地更加粗劣的结果的一个非常低机会，为了一个更加极大的长期福利在这个末端似乎合理。 很小数量的回代过程的可能性在试算系列的不应该导致我们放弃全部的进程。 古典，大范例大小临床试验被设计避免错误的决策，但是需要非常很长时间到达一个明确结果，当这个疾病是少见的时”。

在少见疾病，这个能力继续处理许多有为的作用者可用为临床测试由需要投资工作成绩在一个唯一方向妨害通过运行大试算在许多岁月期间，研究员说。 然而，他们相信统计学家和管理者可能是更难说服更改的需要。 “在这些组内的文化是非常风险反感”， Le Deley 博士说。 “他们保守的途径是合理的; 越高证据力量，越低错误的决策的风险。 但是在少见疾病，可能包括癌症的许多小的子集，此途径是妨碍达到预期目的，当许多新的作用者变得可用为临床测试。 我们需要一个更加灵活的进程顾及此情形”。

Le Deley 博士讲清楚她的推荐标准减少样本大小和放松决策标准有意义，只有当没有办法增加试用应计额费率，并且因而不应该采取这个建议作为鼓励到放弃合作项目以在清楚的参与的潜在。 传统，大规模临床试验将是需要，但是更小的，应该允许只要适合的话被瞄准的试算，并且这些可能导致更加快速的结果，和从长远来看，更加巨大的收益，说研究员。

“此方法的另一个主要福利是它允许处理的一个更加了不起的编号的测试。 查看整体上临床试验连续我们的途径，与查看他们相对试用由试算，可能帮助我们前进。 我们的工作向显示当前风险反感试用设计策略总是不是适当，虽然患者人数越来越变得特定，并且更小”， Le Deley 博士说。 “我们希望管理者将考虑此并且再检查他们的程序有利于尽快有新，有效处理所选的组患者”。

“个性化的医学到达意味着我们将必须更改做许多事我们的认为和方式，并且试算是此的一个示例。 出现从方针明显地向显示临床试验的草拟和实施的问题癌症医师需要是一直朝前看和计划对紧急更改”，说 ECCO 迈克尔 Baumann 教授总统。

“所以 ECCO 通过我们的 oncopolicy 程序推动开发的欧洲癌症制度。 我们要确信，在处理和关心的预付款离开这个实验室给这名患者，当我们能，并且我们多重学科的状态意味着我们特别地合格表示视图所有在癌症介入的那些 - 患者、医疗保健专业人员和科学家 - 对政府决策人员”。

来源： ECCO-the 欧洲巨蟹星座组织