Trois laboratoires de l'Université de Pennsylvanie ont reçu 12,5 millions de dollars des National Institutes of Health (NIH) dans le cadre de son programme de 143,8 millions de dollars de subvention nationale pour contester le statu quo scientifique avec des idées novatrices qui ont le potentiel pour accélérer la traduction de la recherche médicale sur une meilleure santé pour le public américain.
Ces récompenses sont accordées en vertu de trois programmes de recherche innovants soutenus par le Fonds commun des NIH: Pioneer le directeur des NIH, Innovateur Nouveau et transformatrice de projets de bourses de recherche. Le Fonds commun, promulguée par le Congrès par la Loi de 2006 NIH Réforme, soutient trans-NIH programmes avec un accent particulier sur l'innovation et la prise de risque.
Penn a bénéficiaires dans chacune des trois catégories.
Les principaux chercheurs sur le Pioneer Award sont Jean Bennett, MD, PhD, chercheur principal de l'étude, Luk Vandenberghe, Ph.D., et Albert M. Maguire, MD, le tout au Centre FM Kirby pour moléculaire ophtalmologie, Scheie Eye Institute, Perelman école de médecine. Ils ont reçu 4 millions de dollars au cours des cinq prochaines années afin d'utiliser la thérapie génique pour traiter les formes de cécité héréditaire, qui peut être causée par des mutations dans l'un des centaines de gènes différents. Les chercheurs envisagent de développer un petit nombre de thérapies qui pourraient restaurer la vision à des millions de patients qui sont aveugles en raison d'un ensemble diversifié de troubles rétiniens. Ils proposent re-sensibiliser les yeux en délivrant sensibles à la lumière des molécules pour les cellules restantes de la rétine. Cette «thérapie optogénétique« approche tire parti des circuits entre la rétine et le cerveau qui reste intact dans de nombreux individus longtemps après qu'ils sont devenus aveugles. Les études précliniques sur des animaux aveugles ont démontré que cette stratégie est efficace. Cette étude vise finalement à tester l'innocuité et l'efficacité de cette approche chez des patients aveugles dans la clinique. Les résultats de ce projet pourrait conduire à une amélioration significative de la qualité de vie pour des millions d'individus, et pourrait aussi ouvrir la voie au développement de nouvelles approches de thérapie génique pour le traitement d'autres maladies dévastatrices sensorielle.
Arjun Raj, Ph.D., professeur assistant d'ingénierie biologique, École d'ingénierie et de sciences appliquées, a reçu le Prix Innovateur Nouveau, pour 1,5 milliard de dollars sur cinq ans. Ses recherches portent sur le développement et l'application de nouveaux outils d'imagerie microscopique pour révéler comment l'organisation physique du code génétique qui détermine la manière dont la cellule lit le code lui-même. Le développement de ces méthodes en place un "GPS nucléaire", permettant aux chercheurs de visualiser directement l'organisation génétique dans des cellules individuelles. Une bonne compréhension de cette organisation sera importante pour élucider comment les défauts dans la traduction du code génétique contribuent à des maladies comme le cancer.