Tre laboratori della University of Pennsylvania hanno ricevuto 12,5 milioni dollari dal National Institutes of Health (NIH) come parte del suo 143,8 milioni dollari programma nazionale concedere a sfidare quo scientifico di stato con idee innovative che hanno il potenziale per accelerare la traduzione della ricerca medica in miglioramento della salute per il pubblico americano.
Questi premi sono concessi sotto dei tre programmi di ricerca innovativi sostenuti dal Fondo NIH comuni: Pioneer il direttore NIH, Innovator Nuovo, trasformative Progetti di Ricerca Awards. Il Fondo comune, convertito in legge dal Congresso attraverso il NIH 2006 Reform Act, sostiene trans-NIH di programmi con particolare attenzione all'innovazione e all'assunzione di rischi.
Penn ha i destinatari in ciascuna delle tre categorie.
Gli investigatori tasto del premio Pioneer sono Jean Bennett, MD, PhD, ricercatore principale dello studio, Luk Vandenberghe, PhD, e Albert M. Maguire, MD, il tutto al FM Kirby Center for Molecular Oftalmologia, Scheie Eye Institute, Perelman Scuola di Medicina. Essi sono stati assegnati 4 milioni dollari nei prossimi cinque anni per utilizzare la terapia genica per trattare le forme di cecità ereditaria, che può essere causata da mutazioni in uno dei centinaia di geni diversi. I ricercatori hanno in programma di sviluppare un piccolo numero di terapie che potrebbero restituire la vista a milioni di pazienti che sono ciechi a causa di un insieme eterogeneo di patologie della retina. Essi propongono ri-sensibilizzanti l'occhio cieco, fornendo sensibili alla luce le molecole per le cellule della retina rimanenti. Questa "terapia optogenetic" approccio si avvale dei circuiti tra la retina e il cervello che rimane intatto in molti individui molto tempo dopo sono diventati ciechi. Gli studi preclinici sugli animali non vedenti hanno dimostrato che questa strategia è efficace. Questo studio mira in ultima analisi, per testare la sicurezza e l'efficacia di questo approccio in pazienti non vedenti nella clinica. I risultati di questo progetto potrebbe portare a un significativo miglioramento della qualità della vita di milioni di individui, e potrebbe anche aprire la strada allo sviluppo di nuovi approcci di terapia genica per la cura di altre malattie devastanti sensoriali.
Arjun Raj, PhD, assistente professore di Bioingegneria, Facoltà di Ingegneria e Scienze Applicate, ha ricevuto il Premio New Innovator, per 1,5 milioni dollari in cinque anni. La sua ricerca riguarda lo sviluppo el'applicazione di nuovi strumenti di imaging microscopico per scoprire come l'organizzazione fisica del codice genetico determina il modo in cui la cellula legge il codice stesso. Lo sviluppo di questi metodi istituirà un "GPS nucleare", consentendo ai ricercatori di visualizzare direttamente l'organizzazione genetica in cellule singole. La comprensione di questa organizzazione sarà importante per chiarire come i difetti nella traduzione del codice genetico contribuire a malattie come il cancro.