De eerste patiënt is inmiddels opgenomen in het Karo Bio-fase III-studie (de AKKA studie) met eprotirome. Een totaal van 630 patiënten met de erfelijke aandoening HeFH zullen worden bestudeerd voor de veiligheid, en om de gunstige effecten op het LDL-cholesterol, dat al eerder is aangetoond bevestigen.
"De werving van de eerste patiënt aan de fase III-studie is een belangrijke mijlpaal voor Karo Bio. Strong Fase II-gegevens, samenwerkingen met key opinion leaders en prominente gespecialiseerde artsen, zorgen voor een uitstekende condities. Wij kijken uit naar de uitvoering van het onderzoek zoals het is een belangrijke stap op weg naar de commercialisering van eprotirome. Het is onze hoop dat een toekomstige producten zullen veel mensen die, ondanks de behandeling, vandaag de dag last hebben van hoge niveaus van cholesterol helpen, "zegt Per Bengtsson fungerend voorzitter van Karo Bio.
Een totaal van 630 patiënten met de erfelijke aandoening heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH), zal worden opgenomen in de studie. Het doel van de studie is om de veiligheid en werkzaamheid van eprotirome bepalen in lange-termijn behandeling van HeFH patiënten. De belangrijkste parameter studie van de werkzaamheid is verlaging van de LDL-cholesterol in het bloed.
Patiënten met HeFH problemen hebben metaboliseren cholesterol. Cholesterol zich ophoopt in de bloedvaten, en deze patiënten hebben een zeer hoog cholesterolgehalte, wat resulteert in 11 keer hogere sterfte bij coronaire hartziekten. Ten minste een op 500 mensen heeft de aandoening en de huidige behandelingsmogelijkheden zijn ontoereikend. Ongeveer 70 procent van de patiënten niet aan gevestigde behandeling doelen te bereiken.