УПРАВЛЕНИЕ ПО САНИТАРНОМУ НАДЗОРУ ЗА КАЧЕСТВОМ ПИЩЕВЫХ ПРОДУКТОВ И МЕДИКАМЕНТОВ дарует сиротское обозначение для программы терапией гена кровоточивости AMT

Терапевтика Амстердам Молекулярная (Euronext: AMT), руководитель в поле людской терапии гена, объявленном сегодня что Управление По Санитарному Надзору За Качеством Пищевых Продуктов И Медикаментов США (FDA) даровало сиротское обозначение снадобья к своей программе терапией гена для обработки обозначения B. Сироты кровоточивости в США смогло обеспечить до 7 лет exclusivity рынка на утверждении регламента. Сиротское обозначение для программы кровоточивости AMT в Европейском Союзе было о в ноябре 2011.

Программа B кровоточивости AMT, которая состоит из adeno-связанного вирусного (AAV) вектора содержа ген человеческого фактора IX, расследуется в изучении Участка I/II дирижированном Больницей Исследования Детей St. Jude (Мемфисом, США) и Университетом Лондоном (ВЕЛИКОБРИТАНИЕЙ). Перспективнейшие данные от пациентов инициала 6, недавно опубликованных в Медицинском Журнале Новой Англии (Med 2011 N Engl J; 365:2357-2365), показывает что администрация терапией гена привела к в уменьшенной потребности для обработки замены протеина, стандартная внимательность для пациентов кровоточивости.  AMT подготовляет для дополнительной клинической технической разработки установить безопасность, tolerability и доказательств--принципиальную схему при терапия гена фактора IX произведенная используя свою собственническую производственную систему AAV.

«Обозначение США сиротское обеспечивает дополнительную поддержку для нашей программы терапией гена B кровоточивости и дополняет обозначение в EU полученном в Ноябрь,» сказал Jörn Aldag, CEO AMT. «Предыдущий клинический успех увиденные, что с программой датировал нашими соучастниками очень ободряющ. Мы построим на этом успехе в приходя месяцах.»  

Терапевтика B.V Амстердам ИСТОЧНИКА (AMT) Молекулярная