Isis Środek farmaceutyczny, Inc. (NASDAQ: ISIS) ogłaszający dzisiaj rezultaty od fazy 1 nauki z ISIS. Rezultaty demonstrujący że traktowanie z ISIS produkował osob zależnych statystycznie znaczące redukcje większy niż 80 procentów w transthyretin (TTR) proteinie. W ten nauce, ISIS tolerujący bez znaczących niekorzystnych wydarzeń był ogólny well. ISIS jest antisense lekiem w rozwoju z glaxoSmithKline dla traktowania TTR amyloidosis, genetycznej choroby charakteryzującej postępowym dysfunkcja, surowej, rzadkiej i. (GSK) nerwu and/or serca peryferyjne tkanki Isis i GSK planujemy zaczynać kliniczną naukę na ISIS projektującym dokonywać skuteczną trasę rejestracja w tym roku.
"TTR amyloidosis jest śmiertelnym chorobą który wpływa w przybliżeniu 50.000 pacjentów na całym świecie. Pacjenci z rodzinnym skrobiowatym polyneuropathy lub FAP, doświadczenia TTR budowa up w ich peryferyjnych nerwach i doświadczają stratę motorowe funkcje tak jak odprowadzenie. Te pacjenci także doświadczają akumulację TTR skrobiowaty w kierowym (FAC) i w ich jelitowym obszarze prowadzi który zapobiega właściwego absorbowanie odżywki, powodować rodzinnego skrobiowatego cardiomyopathy śmierć. Ponieważ aktualni traktowania wysoce, i potencjalnie odwracający, progresja ten choroba," powiedział Merrill d. Benson, M.D., profesor Medyczne genetyka przy Indiana uniwersytetem. ograniczają, jest wielki potrzeba rozwijać leka który może zmniejszać TTR poziomy w ten sposób zapobiega, tam
"Obecnie najwięcej skutecznego sposobu uwsteczniać progresję FAP jest wątrobowym przeszczepem. Jakkolwiek, wiele pacjenci z FAP są niezdolni otrzymywać wątrobową przeszczep opłatę dostępność ofiarodawca wątróbka lub pacjentów pomniejszający zdrowie. W małej liczbie pacjenci które otrzymywają przeszczep, ich jakość życia znacznie iść na kompromis. Chociaż, wątrobowy przeszczep zamienia mutant TTR, skrobiowata formacja kontynuuje opłatę akumulacja normalna TTR proteina," powiedział Richard Geary, Ph.D., starszy wiceprezydent rozwój przy Isis. ISIS blokuje produkcję normalna TTR i mutant, w ten sposób zapobiegać dalszy skrobiowatą akumulację i odwrotność potencjalnie, choroby progresja. ", która może zapobiegać,"