Genzyme annuncia i dati quadriennali dalla prova di fase 2 del tartrato del eliglustat sul tipo 1 di malattia di Gaucher

Nello studio di fase 2, gli eventi avversi più comuni riferiti in più maggior di due pazienti a quattro anni di trattamento hanno compreso le infezioni virali (sei pazienti), apparato urinario ed infezioni superiori delle vie respiratorie (quattro pazienti ciascuno) e rinofaringite, sinusite, artralgia, dolore nell'estremità, emicrania, pressione sanguigna aumentata, studio anormale della conduzione del nervo, dolore addominale e diarrea (tre pazienti ciascuno). Dieci eventi avversi relazionati con la droga, compreso un evento serio, sono stati riferiti in otto pazienti. Tutti Gli eventi relativi erano delicati nella severità.

Genzyme egualmente completamente ha iscritto tutte le 3 prove trifasi per la terapia orale. Combinate, queste prove rappresentano il più grande programma clinico messo a fuoco mai sulla malattia di Gaucher, con i siti partecipanti dentro oltre 30 paesi. Nel totale, più di 350 pazienti sono iscritti agli studi di fase 3.

La prova di prima fase 3, BIS, è ripartita le probabilità su, studio del aperto contrassegno per i pazienti adulti con il tipo 1 di malattia di Gaucher, destinato per confrontare il tartrato del eliglustat a Cerezyme. I pazienti Adulti che precedentemente hanno ricevuto la terapia della sostituzione degli enzimi per almeno tre anni ed hanno raggiunto i loro scopi terapeutici sono iscritti a questa prova. La seconda prova, SI IMPEGNA, è ripartita le probabilità su, la prova alla cieca, a studio controllato a placebo per i pazienti con il tipo 1 di malattia di Gaucher che erano non trattati o non erano stati sul trattamento per almeno nove mesi prima dell'entrata di studio. I Dati da questi studi chiave di registrazione sono preveduti nella prima metà di 2013. Una terza prova, conosciuta come la BARRIERA, paragona il dosaggio una volta-giornalmente del tartrato del eliglustat due volte al giorno al dosaggio.

Sorgente: Genzyme