Alnylam Pharmaceuticals、 Inc. (NASDAQ: ALNY)、一流の RNAi の therapeutics の会社、 ALN-PCS の段階 I 臨床試験、厳しい高脂血症の処置のための RNAi 治療上の目標とする PCSK9 からの今日発表されたプラスの結果。 ALN-PCS は低密度脂蛋白質のコレステロール (LDL-C) の下げられた血しょうレベルに終って PCSK9 の細胞内および細胞外のレベルを減らす、または 「悪い」コレステロールです PCSK9 統合の抑制剤。 新しいデータはアメリカの中心連合の動脈硬化、血栓症および管の生物学でシカゴで開かれた 2012 の科学的なセッション示されました。 結果は statins のような付随の脂質低下エージェントがない時の ALN-PCS の単一の線量の管理が、 84% までの PCSK9 血しょうレベルの重要な、耐久の減少および 50% ことをまでの LDL-C の低下で、統計的に起因したことを示しました。 新しいデータはまた Alnylam の第二世代の脂質の nanoparticle 配達技術のための継続的改善された効力そして (LNP)許容範囲を強調します。
「私達はこの PCSK9 統合の抑制剤のための強い臨床効力を示すこれらの新しい ALN-PCS データによって非常に興奮します。 実際に、私達は PCSK9 拮抗にそれにより細胞内および細胞外機能を減らすレバーセルの PCSK9 の統合を禁じる ALN-PCS のための処置の一義的なメカニズムを提供します区別された作戦を信じます。 有効な、耐久 LDL-C の減少の ALN-PCS の結果のための処置のこのメカニズムおよびベースライン PCSK9 血しょうレベルの広い範囲を渡る一貫した臨床作業、非常に高い PCSK9 レベルを持つ個人を含んで」、 Akshay K. Vaishnaw 言いました、 M.D.、 Ph.D。、上席副社長および Alnylam の診療所長を。 「これらの新しい結果は statin の共同管理がない時行われる単一の線量の調査で PCSK9 および LDL-C の両方レベルの非常に強く、統計的に重要な、線量依存した低下を示します。 さらに、 ALN-PCS の処置は未来の調査で容認され今までに調査されたすべての線量レベルでよく明記します線量を促進する潜在性を増えます」。
「心循環器疾患は高い LDL-C と死亡率の世界的に一流の原因に、主要で変更可能な危険率残ります。 相当な数の患者は現在の薬剤が付いているターゲット LDL レベルを、 statins のような達成できないし新しい治療上のオプションが必要であることは明確」、言いましたダニエル J. Rader、 M.D. の翻訳の薬のための協会およびペンシルバニア大学の Therapeutics の予防の心血管およびアソシアトディレクターのディレクターをです。 「LDL の受容器の主調整装置として、レバー表現された PCSK9 は高脂血症の処置のための分子薬の最も重要な、ベストによって最も認可される新しいターゲットの 1 つです。 レバーの RNAi の治療上の目標とする PCSK9 表現に重要な臨床利点と関連付けられる損失の機能人間の突然変異でそれにより観察される効果を再生する急速に潜在性がそして丈夫により低い LDL のコレステロール、あります。 私は LDL-C の応答の潜在的な大きさそして耐久性を含む PCSK9 統合の抑制剤の一義的で機械論的なアプローチを、強調する継続的調査におよび一見順方向に今までに生成される ALN-PCS データによって非常に ALN-PCS が statins と」。共同管理されるとき励まされます
私が調査する段階は高いベースライン LDL-C が付いている健全な有志の主題のランダム化された、単一盲目、偽薬制御の、単一上向きの線量の調査として行なわれました (116mg/dL より大きい)。 調査の一次目的は ALN-PCS の単一の線量の安全そして許容範囲を評価することでした。 調査の二次目的は LDL-C のレベルによって測定されるように血しょう PCSK9 蛋白質のレベルに対する薬剤の pharmacodynamic 効果および臨床効力の評価の査定を含んでいました。 合計 32 の主題は 0.015 までから薬剤の 3:1 の無作為化の 0.400 mg/kg 偽薬まで及んでいる 6 匹の順次線量のグループに登録されました。