NEI 撥給 Scripps 研究 $10.2M 經費開發遠見紊亂的新的處理

科學家導致的小組從 Scripps 研究所被授予了一從國家眼睛學院的五年， $10.2 百萬授予 (NEI)開發一種新的治療方式糖尿病視網膜病的，有斑點的退化和其他公用遠見紊亂。

馬丁 Friedlander， Scripps 研究和一位眼科醫生/視網膜專家的一位教授 Scripps 診所的，在這個項目將合作與分子病理學家大衛 Cheresh 和生化學家加州大學的邁克爾水手 (UC)，聖迭戈。

新的處理方法瞄準作為新的血管增長的在切換管理 「微型核糖核酸」的子線在視網膜細胞。 不相應開花在眼睛的返回的新的血管，觸發由在血流的拒绝從老化，糖尿病，或者其他情況，是視域損失的主導的原因在成人的。 糖尿病視網膜病估計影響糖尿病患者的一個大比例，共計超過 100 百萬人民環球。 其他的百萬，非糖尿病老年人有叫作濕的一個相似的船繁茂情況或者 neovascular，有斑點的退化。

「我們是非常興奮的關於我們的研究採取了與 microRNAs 和導致的 pluripotent 乾細胞并且繼續被強烈支持非常喜歡我們從國家眼睛學院得到的此新的方向，并且其他資助來源」， Friedlander 說。 「隨著新的療法的出現在過去幾年，仍有非常大，為滿足的醫療需要在視網膜血管和 neurodegenerative 疾病區」。

利用微型核糖核酸潛在

這個項目起源於會議二年前在 Friedlander 和 Cheresh 之間。 Cheresh 和他的小組找到基因調控的核糖核酸一條小的子線，叫作 miR132」的 「微型核糖核酸，作為超增長的在切換新的血管 (血管形成) 在腫瘤。 他們發現他們可能通過添加補充微型核糖核酸的解決方法啟用此血管形成切換在細胞和鼠標設計，反 miR 132，鎖上在 miR132 上并且阻塞其生物活動。

Friedlander 和 Cheresh 認為反 miR 132 也許也運作導致公用視網膜疾病的異常血管綻放。 當 Friedlander 應用了 Cheresh 的反 miR 132s 於病理性血管形成他自己的實驗室老鼠設計，他觀察了在制止新的血管增長的一個嚴重的作用。

在成人眼睛，血管形成在病理性情況通常仅發生，如此終止它不應該危害正常進程。 相反，視網膜血管病的最近被引入的處理影響更多比血管形成。 主導的療法阻攔 VEGF-1 的活動，低氧症 upregulated 的一個增長因子和炎症與與年齡有關的有斑點的退化和糖尿病視網膜病相關。 阻攔 VEGF-1 幫助穩定異常血管，但是它也阻攔對正常血管和視網膜光感受器的 VEGF-1 養育的作用 (即標尺和錐體)，留給他們易損壞對重點和退化。 相反，在眼睛的 miR132 激活的這條生物路看上去緊密地與血管形成相關。

「我們希望阻攔在眼睛的 miR132 不會有少量或重大的副作用」， Friedlander 說。

使用減少的 Nanoparticles 射入

在授予期間， Friedlander 和 Cheresh 嚴密地運作與加州大學聖迭戈分校生化邁克爾 J. Sailor，關於基於納米技術的藥物送貨系統的一位專家教授。 傳送藥物標準方法到眼睛的返回要求常見的射入到眼睛，帶來故障和傳染的風險。

「我們有一些非常扣人心弦的初步的結果建議我們可以注射麥克的實驗室設計的納諾微粒，并且這些遲緩地發行反 miRs 一種平穩的劑量在幾個星期給幾個月，可能意味很多少量射入比與標準處理」， Friedlander 說。

在新的授予下， Friedlander 和他的同事也將測試其他 miRs 的活動在人力視網膜血管紊亂的和阻攔他們的作用。

這個小組期望有一個或更多反 miRs 準備好臨床試驗在五年授予期間以前。 金屬渣治療學、一家聖迭戈的生物科技公司和一位領導先鋒在 microRNA 基於藥物設計，將是協助及早階段臨床發展和修改反 miRs 的合作者增加有力或擴大他們的活動的期限。

來源： Scripps 研究所