Ein Forschungsteam, geführt von John-Kerl, M.D., Professor der Augenheilkunde am Augen-Institut Bascom Palmer der Medizinischen Fakultät University of Miamis Miller, hat mit einer neuen technologischen Behandlung für Erbliche OptikNeuropathie Leber, (LHON) ein geerbter genetischer Defekt, der schnellen, permanenten und bilateralen Sehverlust in den Leuten alles Alters verursacht, aber Haupt- Mannesalter 20-40 vorangegangen. Genetische Veränderungen in den Mitochondrien (Teil der Zelle, die Energie produziert), verursachen die Störung. Aktuell gibt es keine Heilung für LHON. Jedoch haben Kerl und sein Team erfolgreich ein Virus geändert und es verwendet, um gesunde Gene in die Mitochondrien einzuführen, um den genetischen Defekt zu korrigieren. Unter Verwendung der experimentellen Baumuster haben sie geprüft, dass es sicher und effektiv ist, veränderte Gene durch die gesunde zu ersetzen und dass das Handeln so Alterung der Netzhautzellen verhindert, die den Sehnerv bilden. Diese Forschung zeigt, dass, wenn sie effizient in Mitochondrien eingeführt wird, normale DNS einen biochemischen Defekt in der zellulären Energieerzeugung korrigieren und Sehleistung zurückstellen kann.
„Eine große Auswahl anderer Faktoren, einschließlich Aushärtung, Krebs und Parkinson-Krankheit, werden auch durch Veränderungen in den Mitochondrien verursacht,“ sagte Dr. Guy. „Dieses neue Konzept zeigt das beträchtliche Potenzial für Genetischtherapie Anwendungen, beim Helfen, eine beträchtliche Ursache von Blindheit zu adressieren.“