Die US Food and Drug Administration genehmigten heute Afinitor (everolimus), die erste Droge, die speziell genehmigt wurde, um die nicht-krebsartigen Nierentumoren (Nieren-angiomyolipomas) unmittelbare Chirurgie bei Patienten nicht benötigend mit Komplex der tuberösen Sklerose zu behandeln (TSC).
TSC ist eine seltene Erbkrankheit, die das Wachstum von verschiedenen nicht-krebsartigen Tumoren im Gehirn, in der Niere und in anderen wesentlichen Organen verursacht. Er beeinflußt bis zu 40.000 Patienten in den Vereinigten Staaten, mit geschätzten 70 bis 80-Prozent-sich entwickelnden Nierenproblemen. TSC verursacht im Allgemeinen mehrfache Tumoren in beiden Nieren, die die normalen Nierengewebe komprimieren, während sie an Größe erhöhen und zu Nierenversagen und das Verlaufen führen.
Eine Pille einmal, die täglich genommen wird, Afinitor blockiert die unbeaufsichtigte Aktivität eines bestimmten Proteins, die mTOR Kinase, die eine kritische Rolle in der Entwicklung und im Wachstum der verschiedenen nicht-krebsartigen Tumoren spielt, die bei Patienten mit TSC auftreten.
FDA Gewährung Afinitor-Orphan-Arzneimittel-Bezeichnungen Behandlung Nieren- angiomyolipomas und ein bestimmtes Baumuster Hirntumor rief subependymal riesiges Zellen-astrocytoma (SEGA) bei Patienten mit TSC im Jahre 2009. Eine Waisenbezeichnung wird zu einer Droge gegeben, die eine Krankheit oder eine Bedingung behandeln soll beeinflussen weniger als 200.000 Patienten in den Vereinigten Staaten und für, welches die Droge, basiert auf unterstützenden Daten, Versprechen in der Behandlung der Krankheit gezeigt hat.
Die Anwendung der Droge Gewährung Vorrangzusammenfassung, eine Bezeichnung, die zu den Drogen gegeben wurde, die bedeutende Förderungen in der Behandlung anbieten oder eine Behandlung liefern, in der keine ausreichende Therapie existiert. FDA beendete Zusammenfassung dieser Anwendung in vier Monate.
„Diese Zustimmung unterstreicht die FDAs Verpflichtung zur Entwicklung von Drogen für seltene Krankheiten mit beträchtlichem unmet medizinischem Bedarf,“ sagte Richard Pazdur, M.D., Direktor des Büros von Hämatologie und von Onkologie-Produkten in der FDAs Mitte für Drogen-Bewertung und Forschung. „Sie stellt auch ein anderes Beispiel von dar, dem ein Verständnis der zugrunde liegenden Biologie einer Krankheit zu selektivere Drogenentwicklung führen kann.“