Zeder-Sinais hat Verbesserndes Medizin-Institut mit Forschung vorangegangen auf, wie Motoneuronzelltod bei Patienten mit der spinalen Muskelatrophie auftritt und einen wichtigen Anhaltspunkt anbietet, wenn er mögliche Medizin kennzeichnet, um diese führende genetische Todesursache in den Kindern und in den Kleinkindern zu behandeln.
Die Studie, veröffentlicht im Onlinepunkt Am 19. Juni von PLoS EINS, dehnt die Arbeit des Instituts aus, um pluripotent Stammzellen einzusetzen, um eine pharmazeutische Behandlung für spinale Muskelatrophie oder SMA, eine genetische neuromuscular Krankheit, die durch Muskelatrophie gekennzeichnet werden und Schwäche zu finden.
„Mit diesem neuen Verständnis von, wie Motoneurone bei spinalen Muskelatrophiepatienten sterben, sind wir ein wichtiger Schritt näher an dem Kennzeichnen von Drogen, die möglicherweise diesen Prozess aufheben oder verhindern,“ sagten Clive Svendsen, Doktor, Direktor des Verbessernden Medizin-Instituts Zeder-Sinai.
Svendsen und sein Team haben diese Krankheit seit einiger Zeit nachgeforscht. Im Jahre 2009 veröffentlichte Natur eine Studie durch Svendsen und seine Kollegen, die einzeln aufführen, wie die Hautzellen, die von einem Patienten mit der Störung genommen wurden, verwendet wurden, um Neuronen der gleichen genetischen Ausstattung und Eigenschaften von denen zu erzeugen, die in der Störung beeinflußt wurden; dieses stellte einen „Krankheit-in-einteller“ her der als Baumuster für die Entdeckung von neuen Drogen dienen könnte.
Da die Krankheit zu den Menschen eindeutig ist, waren die vorhergehenden Methoden, zum dieses Anfluges einzusetzen unzuverlässig gewesen, wenn sie voraussagten, wie er in den Menschen auftritt. In der Forschung veröffentlicht in PLoS EINS, zum Team reproduziert diesem Baumuster mit Hautzellen von den mehreren Patienten, sie in Zeit zu einem pluripotent Stammzellezustand (IPS-Zellen) zurücknehmend und dann vorwärts treiben sie, um die kranken Patient-spezifischen Motoneurone zu studieren.