運動ニューロンが背骨の筋肉萎縮の患者でどのようにの停止するか新しい理解

ヒマラヤスギシナイの再生薬の協会は提供する背骨の筋肉萎縮乳幼児かのこの一流の遺伝の死因を扱うためにモーターニューロンセル死がの患者に潜在的な薬の識別の重要な糸口をどのようにの発生するか研究を開拓しました。

PLoS 1 の 6 月 19 日オンライン問題で出版される調査は背骨の筋肉萎縮か SMA、筋肉萎縮によって特徴付けられる遺伝の neuromuscular 病気および弱さのための薬剤の処置見つけるために pluripotent 幹細胞を用いるように協会の作業を拡張します。

「この新しい理解と運動ニューロンが背骨の筋肉萎縮の患者でどのようにの停止するか、私達はそのプロセスを逆転させるか、または防ぐかもしれない薬剤の識別に近い方の重要なステップ」言いました Clive Svendsen、 PhD のヒマラヤスギシナイの再生薬の協会のディレクターをです。

Svendsen および彼のチームはこの病気をもうかなりの間調査してしまいました。 Svendsen 著調査出版される 2009 年、性質および無秩序の患者から取られた無秩序で影響されたそれらの同じ遺伝の構成そして特性のニューロンを生成するのに皮膚細胞がどのように使用されたか詳しく述べている彼の同僚に; これは新しい薬剤を検出するためのモデルとして役立つことができる 「病気皿」を作成しました。

病気が人間に一義的であるので、ずっとこのアプローチを用いる前の方法は人間にどのようにの発生するか予測で信頼できないです。 それらを時間に pluripotent 幹細胞の状態 (iPS のセル) に連れて行っていたり、および次に病気にかかった患者特定の運動ニューロンを調査するために順方向に運転している多重患者からの皮膚細胞が付いているこのモデル再生されるチームに PLoS 1 で、出版される研究では。

この無秩序と耐えられる子供に存続することができるのにように彼らの運動ニューロンが必要な重大な蛋白質を製造しないようにしない遺伝の突然変異があります。 調査はボディが古く、不必要で、また不健康なセルを除去すると apoptosis - 発生する細胞死の同じ形式によって停止するとこれらのセルが見つけました。 運動ニューロンの細胞死が進歩すると同時に、病気の子供はまひ状態および結局死を高めることを経験します。 この病気のための今有効な処置がありません。 35 の推定 1 つから 60 人の 1 はキャリアであり、約 100,000 人の新生児で条件を持って下さい。

「今私達は存続することができるのにようにこれらの運動ニューロンを (病気のそして pluripotent 状態の多重子供から) および取りまこれらのセルをレスキューでき、必要な蛋白質を作成します混合物を選別します」、 Dhruv Sareen、ディレクターおよび調査のヒマラヤスギシナイの誘導された Pluripotent の幹細胞のコア機能の一次著者を言いました。 「この調査私達がの、モデルで有能 - 臨床試験で再生される」。は望む混合物の右の種類の方に私達を導く重要な飛石です