Synaj medycyny Regeneracyjny instytut zapoczątkowywał badanie na jak neuron śmierć zdarza się w pacjentach z dordzeniową mięśniową atrofią, oferuje znacząco wskazówkę w identyfikowanie potencjalnych medycynach taktować ten wiodącą genetyczną przyczynę śmierci w niemowlakach i berbeciach.
Nauka, publikująca w Czerwa 19 zagadnieniu ploso JEDEN online, przedłużyć instytutu pracę zatrudniać pluripotent komórki macierzyste znajdować farmaceutycznego traktowanie dla dordzeniowej mięśniowej atrofii lub SMA, genetyczną neuromuscular choroby charakteryzującej mięśnia atrofią i słabości.
Z ten nowym zrozumieniem jesteśmy znacząco krokiem bliżej do identyfikowanie leków które mogą odwracać ten proces lub zapobiegać," powiedzieliśmy Clive Svendsen, PhD, dyrektor Synaj medycyny Regeneracyjny instytut. "jak motorowi neurony umierają w dordzeniowych mięśniowych atrofia pacjentach"
Svendsen i jego drużyna prowadziliśmy dochodzenie ten chorobę na jakiś czas teraz. W 2009, naturze publikującej nauka Svendsen i jego kolegach wyszczególnia, jak komórki skóry brać od pacjenta z nieładem używali wytwarzać neurony ten sam genetyczne właściwości tamto wpływający w nieładzie i makeup; to tworzył "naczynie" który mógł słuzyć jako model dla odkrywać nowych leki.
Gdy choroba jest unikalna istoty ludzkie, poprzedzające metody zatrudniać ten podejście byli nierzetelne w przepowiadaniu jak ono zdarza się w istotach ludzkich. W badaniu publikującym w ploso JEDEN, drużyna reprodukująca ten model z komórkami skóry od wieloskładnikowych pacjentów bierze one w czasie z powrotem pluripotent komórka macierzysta stan i wtedy jedzie one naprzód studiować chorego specyfika motorowych neurony. (iPS komórki)