Cederträ-Sinais har det Regenerative MedicinInstitutet bana väg för forskning på hur motorisk-neuronen cell-död uppstår i tålmodig med ryggrads- muskulöst förtvinar och att erbjuda en viktig ledtråd i att identifiera potentiella mediciner till fest denna ledande genetiska dödsorsak i spädbarn och litet barn.
Studien som publiceras i Juni 19 utfärdar direktanslutet, av PLoS EN, fördjupa institut arbete för att använda pluripotent stemceller för att finna en farmaceutisk behandling för ryggrads- muskulöst förtvinar, eller SMA, en genetisk neuromuscular sjukdom som karakteriseras av muskeln, förtvinar och svagheten.
”Med denna nya överenskommelse av, hur motoriska neurons dör i ryggrads- muskulöst, förtvina tålmodig, oss är ett viktigt kliver närmare att identifiera droger som kan vända om eller förhindra att processaa,”, sade Clive Svendsen, PhD, direktören av Cederträ-Sinai det Regenerative MedicinInstitutet.
Svendsen och hans lag har utforskat denna sjukdom för någon tid nu. I 2009 publicerade Naturen en studie vid Svendsen, och hans kollegor som specificerar, hur flå, celler som togs från en tålmodig med oordningen var van vid frambringar neurons av den samma genetiska makeupen och kännetecknen av de som påverkades i oordningen; detta skapade ”enmaträtt” som kunde serven som en modellera för upptäckt av nya droger.
Som sjukdomen är unik till människor, att närma sig hade föregående metoder som använder detta, varit opålitliga i förutsägelse hur den uppstår hos människor. I forskningen som publiceras i PLoS EN, till laget reproducerat detta, modellera med flår celler från multipeltålmodig som tar dem baksida i tid till pluripotent en statlig stemcell (iPS-celler) och därefter framåtriktat kör dem till studien den diseased tålmodig-närmare detalj de motoriska neuronsna.