Med en singeldrogbehandling Skolar forskare på det Ludwig Institutet för CancerForskning på Universitetar av Kalifornien, San Diego av Medicin kan tysta den muterade genansvariga för Huntingtons sjukdom som saktar, och delvist vända om fortgång av den dödliga neurodegenerative oordningen i djur modellerar.
Rönet publiceras i Juni 21, 2012 on-line utfärdar av föra journal överNeuronen.
Forskare föreslår drogterapin som testas i mus och non-människa primat, modellerar, kunde jordbruksprodukter tålt motoriskt, och neurological gynnar i människavuxen människa med dämpar, och strängt bildar av oordningen. För närvarande finns det någon effektiv behandling.
Huntingtons sjukdom drabbar ungefärligt 30.000 Amerikaner, vars tecken inkluderar obehärskad förehavanden och progressiva kognitiva och psykiatriska problem. Sjukdomen orsakas av mutationen av en singelgen, som resulterar i produktionen och ackumulationen av den giftliga proteinalltigenom hjärnan.
Universitetsläraren W. Cleveland, PhD, professor och stolen av den Uc San Diego Avdelningen av den Cell- och Molekylära Medicinen och huvudet av Laboratoriumet av CellBiologi på det Ludwig Institutet för CancerForskning och kollegor infused musen, och primatet modellerar av Huntingtons sjukdom med en-Time injektionar av en identifierad DNA-drog som baseras på antisense oligonucleotides (ASOs). Dessa förstör den ASOs selektivt röran till och mutantgen molekylära anvisningar för danande det giftliga huntingtinproteinet.
De ovanlig behandling producerade forresultaten. Behandlade djur började flyttningen som var bättre inom en månad och, uppnådde den motoriska det normala fungerar inom två. Remarkably, gynnar framhärdat och att vara nio månader, hade brunnen efter drogen försvunnit, och produktionen av de giftliga proteinerna hade återupptagit.