亨廷頓疾病的新的實驗室設計

雪松西奈科學家直接地在人類細胞潛在的處理世界各地加入與專家級的同事使用的乾細胞開發亨廷頓疾病的一個實驗室設計，第一次允許研究員測試對於此致命，遺傳紊亂。

按照被發表在細胞乾細胞網站上的 6月 28日和定於在日記帳的 8月 3日問題的打印論文說明，科學家在雪松西奈的再生醫學學院和威斯康辛大學採取了從病人的皮膚細胞有亨廷頓疾病并且重編了程序他們到強大的乾細胞; 這些然後做成這個疾病的影響的神經系統細胞。 七個實驗室環球合作展示細胞有亨廷頓的特點。

「在盤的此亨廷頓的 『疾病』第一次將使我們測試在人亨廷頓疾病神經元的療法」， Clive Svendsen， PhD，雪松西奈再生醫學學院和這個研究的一個高級作者的主任說。 「除增加對此紊亂的我們的瞭解和提供一條新的路之外為識別處理，此研究是卓越的由於於開發此設計集中的一個大組的廣泛的交往科學家之間。 它是執行領導性的科學一個新的方式」。

亨廷頓疾病 iPSC 財團團結了從事在此疾病的某些世界的高級科學家。 雪松西奈研究員採取了從幾名亨廷頓的患者的皮膚細胞，包括有這個疾病的一份嚴重少年表單的一個六歲小孩。 他們基因上重編了程序這些組織到導致的 pluripotent 乾細胞，可以做成在這個機體的任一種細胞。 細胞線路由科學家開戶在雪松西奈并且由可能導致了這個疾病的區別的所有財團成員詳細檢查。 這些細胞系現在是亨廷頓的研究員的一種重要資源和做可用通過在 Coriell 學院的健康程序庫國家學院為醫學研究在新澤西。

亨廷頓的，為公共所知，例如，作為 folksinger 伍迪 Guthrie 的死亡的原因，典型地撞擊正值中年患者。 它導致生澀，抽動的體力控制行動、損失，精神病和老年癡呆; 這個疾病根本地是致命的。 在少見，嚴重案件，紊亂出現於童年。

研究員在控制移動和認知腦子的特定區域相信從一個變化的亨廷頓的結果在 huntintin 基因，導致異常蛋白質和根本地細胞死亡的生產。 沒有減慢其級數的治療亨廷頓的，亦不療法。

這個財團顯示了亨廷頓的細胞缺乏或他們如何與正常細胞有所不同，包括那他們是不太可能生存在培養皿的耕種。 科學家設法剝奪他們增長因子當前在正常細胞附近或者 「強調」他們，并且發現亨廷頓的神經元快速地中斷了。

「是極大的這些特性不僅在我們的實驗室被看到了，但是由使用不同的技術的所有財團成員」，在這個研究的主要作者雪松西奈再生醫學學院和一說弗吉尼亞 Mattis，一位博士後的科學家。 「它非常再保證和極大加強此研究的值」。

此新的設計為實驗新的舍入將提供這個基礎由從 NIH 的新的授予資助的這個財團和再生醫學加利福尼亞學院。

雪松西奈的再生醫學學院做一個主要承諾對像乾細胞研究幫助提前對人力疾病和開放新和創新方法的瞭解識別處理和治療的此亨廷頓的研究的項目。 這所學院在再生醫學研究此湧現的範圍開發一個導致的 pluripotent 乾細胞核心設備并且被吸收系從事。

「在為時，我們有將是在識別處理的一套強大的新工具為這些患者的此悲劇的疾病的一個人類細胞設計」，說 Shlomo Melmed， MD，醫學系的教務長雪松西奈的和海倫娜 A. 和菲利普 E. 在調查醫學的 Hixon Chair。 「此發展是一個強制的示例的重要 iPS 細胞如何是對促進我們的瞭解和查找治療當前是難以處置的疾病」。

來源： 雪松西奈治療中心