De Wetenschappers bij de Instituten Gladstone en een internationaal team van onderzoekers hebben een menselijk model van Huntington ziekte-direct van de huidcellen van patiënten met de ziekte geproduceerd.
Jarenlang, hebben de wetenschappers de ziekte van Huntington hoofdzakelijk in postmortale die hersenenweefsel bestudeerd of proefdieren wordt gewijzigd om de ziekte na te bootsen. Vandaag, in de Cel van de Stam van de Cel, toont het internationale team hoe zij een menselijk model van de ziekte van Huntington ontwikkelden, dat een diverse waaier van neurologische impairments veroorzaakt. Het nieuwe model zou wetenschappers beter moeten helpen de ontwikkeling van begrijpen huntington-En betere manieren zich te identificeren en het scherm potentiële therapeutiek voor deze verwoestende ziekte verstrekken.
Dit nieuwe model komt in een tijd van geconcentreerde federale inspanningen om oplossingen te versnellen voor ziekte-omvattende een aantal het afmatten voorwaarden die slechts kleine percentages van de bevolking raken. Vorig jaar, consolideerden de Nationale Instituten van Gezondheid zijn inspanningen om zeldzame ziekten onder het nieuwe Nationale Centrum voor Vertalende Wetenschappen aan te vallen.
Huntington is zulk een zeldzame ziekte, hoewel het de gemeenschappelijkste geërfte neurodegenerative wanorde is. Het treft ongeveer 30.000 mensen in Verenigd staat-Met nog eens 75.000 mensen die het gen dragen dat uiteindelijk zal leiden tot het. Veroorzaakt door een verandering in het gen voor een eiwit geroepen huntingtin, beschadigt de ziekte hersenencellen zodat de mensen met Huntington progressief hun capaciteit te lopen, verliezen te spreken, te denken en reden.
Een „voordeel van dit menselijke model is dat wij nu de capaciteit hebben om veranderingen in hersenencellen tijd-tijdens het degeneratieproces en in specifieke stadia van hersenen-cel ontwikkeling over te identificeren,“ bovengenoemde Gladstone Hogere Onderzoeker Steve Finkbeiner, M.D., Doctoraat. „Wij hopen dit model ons gemakkelijker zal helpen relevante factoren aan het licht brengen die tot de ziekte bijdragen van Huntington en vooral succesvolle therapeutische benaderingen te vinden.“