研究者はパーキンソン病のための個人化された薬の方に病気の内部の患者の印を - 得られたセル調査し、セルが薬剤の処置にどのように答えるかテストすることによってステップを、踏みました。 調査は健康のある各国用協会によって資金を供給されました。
研究者はパーキンソンの遺伝的に受継がれた形式を持つ患者から皮膚細胞を集め、ニューロンにそれらのセルをプログラムし直しました。 彼らはことがパーキンソンの苦脳および脆弱性の示されていた共通の印の別々の種類を持つ個人から得られたニューロン - 特に、 mitochondria として知られていた細胞エネルギー工場の異常分りました。 同時に、異なった処置へのセルの応答はパーキンソンの各患者の種類によって持っていました決まりました。
結果は科学の翻訳の薬で出版されました。
「これらの調査結果 NIH の神経学的な無秩序の各国用の協会および打撃 (NINDS) で技術をプログラムし直す患者を多分識別するのにセルが特定の介在に答えるために使用できるパーキンソン病の臨床試験のための新しい機会を」は言いましたマルグレットサザランド、 Ph.D。、番組編成者を提案します。
研究者の借款団は NINDS からの一次資金調達の調査を行ないました。 借款団はオーレ Isacson、 M.D.、 Ph.D。、ボストンの McLean の病院そしてハーバード衛生学校の神経学の教授によって導かれます。
NINDS の借款団の最初目的は萌芽期の幹細胞のように動作するために (iPS)プログラムし直された大人のセルの誘導された pluripotent 幹細胞に患者の皮膚細胞を変形させることでした。 借款団研究者はそれからパーキンソン病で停止するタイプを含むなるニューロンにこれらの iPS のセルを、なだめすかすのに成長の状態および成長刺激的な分子の組合せを使用しました。
パーキンソン病は substantia の nigra と呼出される頭脳の運動制御領域を含むいくつかの頭脳領域に、影響を与えます。 そこでは、それは化学ドーパミンを作り出すニューロンを破壊します。 これらのニューロンの損失は不本意な動揺、遅らせられた動き、筋肉剛さおよび他の徴候の原因となります。 薬物は徴候の管理を助けることができますが病気を遅らせるか、または停止する処置がありません。
パーキンソンのほとんどの例は散発的、原因が未知であることを意味しますで。 ただし、遺伝学は強い役割を担います。 パーキンソン病を開発する危険に影響を与える共通の変化を用いるゲノムの 17 の領域があります。 研究者はまた変異させたとき病気を引き起こすことができる 9 つの遺伝子を識別しました。
先生 Isacson および彼の共作者はパーキンソン病の遺伝形式を持つ 5 人から iPS のセルを得ました。 、散発的ケースよりもむしろ遺伝のケースに焦点を合わせることによって、彼らは望みました彼らに病気プロセスと処置の応答のパターンを見ることのよりよいチャンスがあることを。 個人の 3 つに LRRK2 と呼出された遺伝子で突然変異があり 2 他は遺伝子 PINK1 で突然変異があった兄弟でした。 研究者はまたパーキンソンがないか、またはどの知られていた突然変異でもそれにリンクした兄弟の家族の 2 から iPS のセルを得ました。