Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), eine führende RNAi-Therapeutikfirma, heute verkündet der Leistung von positiven klinischen Ergebnissen von seiner Verhandlung der Phase I mit ALN-TTR02, ein RNAi therapeutisch, das transthyretin Gen (TTR) für die Behandlung des TTR-vermittelten Amyloidosis (ATTR) anvisierend. Die Daten wurden heute in einem Seminar von Alnylam-Wissenschaftlern an der Boston-HochschulMedizinischen Fakultät vorgelegt. Ergebnisse von dieser Studie zeigen, dass Verwaltung von ALN-TTR02 zu robusten Knockdown von Proteinniveaus des Serums TTR von bis 94% führt; die Gesamtergebnisse waren in hohem Grade beträchtlich (p<0.00001 durch ANOVA). Unterdrückung von TTR, das Krankheit-verursachende Protein in ATTR, wurde gefunden, um schnell, mengenabhängig, dauerhaft und Besondere nach gerade einer Einzeldosis zu sein. Alnylam berichtete vor kurzem, dass es hat eine Studie der Phase II von ALN-TTR02 bei Patienten mit ATTR initialisiert und hat geführt, dass sein Ziel, eine Angelverhandlung im Jahre 2013 zu beginnen ist.
„Wir sind mit diesen neuen Ergebnissen ALN-TTR02 sehr aufgeregt, in denen wir die sehr robusten Effekte erzielt haben und bis 94% Reduzierung des Serums TTR und ein fast 80% Niveau der Unterdrückung umfaßt gestützt bei einem Monat mit gerade einer Einzeldosis. Diese Ergebnisse dokumentieren ein beispielloses Niveau der klinischen Aktivität für RNAi-Therapeutik und unterstützen nachhaltig Förderung dieses innovativen Programms, um den Bedarf von ATTR-Patienten zu erfüllen,“ sagte Akshay Vaishnaw, M.D., Ph.D., ExekutivVizepräsident und Leitenden Oberarzt von Alnylam. „Knockdown des Verteilens von TTR ist ein validierter Endpunkt in ATTR, das auf Daten von den Patienten basiert, die Lebertransplantationen empfangen. Weiter zeigt Beweis von anderen amyloidotic körperlichkrankheiten, dass so wenig wie eine 50-Prozent-Reduzierung des Krankheit-verursachenden Proteins Krankheitsverbesserung oder -stabilisierung ergeben kann. Dementsprechend versehen diese Daten mit ALN-TTR02 menschlichen SchlüsselMachbarkeitsnachweis mit verbundener klinischer Bedeutung, während wir diese Medizin zu den Patienten für die Behandlung von ATTR voranbringen, eine lähmende Waisenerbkrankheit. Wir freuen uns fortzufahren, klinische Daten von unserem Programm ALN-TTR02 zu teilen, und, anmaßende positive Ergebnisse in der laufenden Phase II studieren, wir planen, zu einer Angelverhandlung im Jahre 2013 voranzubringen.“
„Ich werde sehr durch diese neuen Daten mit ALN-TTR02, ein RNAi angeregt, das für die Behandlung von ATTR therapeutisch ist. Speziell werde Ich mit dem fast kompletten Knockdown von TTR nach gerade einer Einzeldosis der Droge, die wichtig ist, da TTR-Proteinreduzierung bei Patienten mit ATTR das Potenzial hat, Krankheitsweiterentwicklung mit verbundenem klinischem Nutzen zu verzögern oder sogar aufzuheben,“ sagte Teresa Coelho, M.D., Direktor, Unidade Clinica de Paramiloidose beeindruckt. „Ich suche vorwärts zur anhaltenden Förderung von RNAi-Therapeutik in den klinischen Studien nach der Behandlung von ATTR, da es aktuell wenige Optionen für die Patienten gibt, die leiden unter dieser verheerenden Krankheit.“
Der Versuch der Phase I von ALN-TTR02 wurde in Großbritannien als randomisierte, einzel-blinde, Placebo-kontrollierte, einzel-steigende Dosisstudie und eingeschrieben 17 gesunden freiwilligen Personen geleitet. Das vorrangige Ziel der Studie war, die Sicherheit und die Erträglichkeit einer Einzeldosis von ALN-TTR02 auszuwerten, wenn die Personen in fünf sequenzielle Kohorten eingeschrieben sind, von den zunehmenden Dosen, die von 0,01 bis 0,50 mg/kg reichen. Darüber hinaus wurde pharmacodynamic Aktivität mit Serienmaßen von Proteinstufen des Serums TTR durch mindestens Tag 56 ausgewertet. Stufen des Serums TTR wurden durch eine ELISA-Wertbestimmung und auch durch ein turbidometric Probeverfahren gemessen.