Alnylam Fármacos, Inc. (Nasdaq: ALNY), uma empresa principal da terapêutica de RNAi, anunciada hoje a realização de resultados clínicos positivos de sua Fase Mim experimentação com ALN-TTR02, um RNAi terapêutico visando o gene (TTR) do transthyretin para o tratamento do amyloidosis TTR-negociado (ATTR). Os dados foram apresentados hoje em um seminário por cientistas de Alnylam na Faculdade de Medicina da Universidade de Boston. Os Resultados deste estudo mostram que a administração de ALN-TTR02 conduz ao knockdown robusto de níveis da proteína do soro TTR de até 94%; os resultados totais eram altamente significativos (p<0.00001 por ANOVA). A Supressão de TTR, a proteína decausa em ATTR, foi encontrada para ser rápida, dependente da dose, durável, e específico após apenas uma única dose. Alnylam relatou recentemente que iniciou um estudo da Fase II de ALN-TTR02 nos pacientes com ATTR e o guiou que seu objetivo é começar uma experimentação giratória em 2013.
“Nós somos muito entusiasmado com estes resultados ALN-TTR02 novos, onde nós conseguimos os efeitos muito robustos, incluindo a redução a até 94% do soro TTR e um nível de quase 80% de supressão sustentado em um mês com apenas uma única dose. Estes resultados documentam um nível inaudito de actividade clínica para a terapêutica de RNAi e apoiam fortemente o avanço deste programa inovativo para encontrar as necessidades de pacientes de ATTR,” disse Akshay Vaishnaw, M.D., Ph.D., Vice-presidente Executivo e Médico do Chefe de Alnylam. O “Knockdown de circular TTR é um valor-limite validado em ATTR baseado em dados dos pacientes que recebem transplantações do fígado. Mais, a evidência de outras doenças amyloidotic sistemáticas mostra que tão pouco quanto uma redução de 50 por cento da proteína decausa pode conduzir à melhoria ou à estabilização da doença. Em Conformidade, estes dados com ALN-TTR02 fornecem a prova de conceito humana chave a importância clínica associada como nós avançamos esta medicina aos pacientes para o tratamento de ATTR, uma doença genética órfão debilitante. Nós olhamos para a frente à continuação compartilhar de dados clínicos de nosso programa ALN-TTR02, e, supor resultados positivos no estudo actual da Fase II, nós planeamos avançar a uma experimentação giratória em 2013.”
“Eu sou incentivado muito por estes dados novos com ALN-TTR02, um RNAi terapêutico para o tratamento de ATTR. Especificamente, Eu sou imprimido com o knockdown quase completo de TTR após apenas uma única dose da droga, que é importante desde que a redução da proteína de TTR nos pacientes com ATTR tem o potencial atrasar ou mesmo inverter a progressão da doença com benefícios clínicos associados,” disse Teresa Coelho, M.D., Director, Unidade Clinica de Paramiloidose. “Eu olho para a frente ao avanço continuado da terapêutica de RNAi nos ensaios clínicos para o tratamento de ATTR, porque há actualmente poucas opções para os pacientes que sofrem desta doença devastador.”
O estudo da Fase onde Eu experimentação de ALN-TTR02 fui conduzido no Reino Unido como randomized, o único-cego, o placebo-controlado, da único-ascensão da dose, e registrado 17 assuntos voluntários saudáveis. O objetivo preliminar do estudo era avaliar a segurança e a tolerabilidade de uma única dose de ALN-TTR02, com os assuntos que estão sendo registrados em cinco coortes seqüenciais das doses crescentes que variam de 0,01 a 0,50 mg/kg. Além, a actividade pharmacodynamic foi avaliada com medidas de série de níveis da proteína do soro TTR com pelo menos o dia 56. Os níveis do Soro TTR foram medidos por um ensaio de ELISA e igualmente por um método de ensaio turbidometric.