Alnylam Фармацевтическая продукция, Inc. (NASDAQ: ALNY), ведущая компания терапевтики RNAi, объявленная сегодня достижению положительных клинических результатов от своей пробы с ALN-TTR02, RNAi Участка I терапевтического пристреливающ ген (TTR) transthyretin для обработки TTR-посредничанного амилоидоза (ATTR). Данные сегодня в семинаре научными работниками Alnylam на Медицинском Факультете Университета Бостона. Результаты от этого изучения показывают что администрация ALN-TTR02 водит к робастному knockdown уровней протеина сыворотки TTR до 94%; общие результаты были сильно значительно (p<0.00001 ANOVA). Было найдены, что было Подавление TTR, заболевани-причиняя протеин в ATTR, иждивенец быстрых, дозы, durable, и специфический после как раз одиночной дозы. Alnylam недавно сообщило что оно начинало изучение Участка II ALN-TTR02 в пациентах с ATTR и направляло что своя цель начать стержневую пробу в 2013.
«Мы очень excited с этими новыми результатами ALN-TTR02, где мы достигали очень робастных влияний, включая уменьшение до 94% сыворотки TTR и уровень почти 80% подавления, котор вытерпели на одном месяце с как раз одиночной дозой. Эти результаты документируют беспрецедентный уровень клинической деятельности для терапевтики RNAi и сильно поддерживают выдвижение этой новаторской программы для того чтобы отвечать потребностямы пациентов ATTR,» сказал Akshay Vaishnaw, Военный Врача M.D., Ph.D., Исполнительного Вице-Президента и Вождя Alnylam. «Knockdown обеспечивать циркуляцию TTR утверженная критическая точка в ATTR основанном на данных от пациентов получая трансплантаты печенки. Более Потом, доказательство от других внутрирастительных amyloidotic заболеваний показывает что как немногая как уменьшение 50 процентов заболевани-причиняя протеина может привести к в улучшении или стабилизации заболеванием. Соответственно, эти данные с ALN-TTR02 обеспечивают ключевое людское доказательство принципиальной схемы с связанной клинической релевантностью по мере того как мы выдвигаем эту медицину к пациентам для обработки ATTR, ослабляющий сиротским генетическим заболеванием. Мы смотрим вперед к продолжать делить клинические данные от нашей программы ALN-TTR02, и, принимая позитивные результаты в настоящем изучении Участка II, мы планируем выдвинуться к стержневой пробе в 2013.»
«Я очень ободрен этими новыми данными с ALN-TTR02, RNAi терапевтическим для обработки ATTR. Специфически, Я впечатлен с почти полным knockdown TTR после как раз одиночной дозы снадобья, которое важно в виду того что уменьшение протеина TTR в пациентах с ATTR имеет потенциал задержать или даже обратное прогрессирование заболеванием с связанными клиническими преимуществами,» сказал Терезу Coelho, M.D., Директор, Unidade Clinica de Paramiloidose. «Я смотрю вперед к продолжаемому выдвижению терапевтики RNAi в клинических испытаниях для обработки ATTR, по мере того как в настоящее время немногие варианты для пациентов терпя от этого опустошительного заболевания.»
Проба Участка I ALN-TTR02 была дирижирована в Великобритании по мере того как хаотизированное, одиночн-слепое, плацебо-проконтролированное, одиночн-ОНее восходящ изучение дозы, и зачислено 17 здоровым добровольным вопросам. Основная задача изучения была оценить безопасность и tolerability одиночной дозы ALN-TTR02, при вопросы будучи зачислянной в 5 последовательных когорт увеличивая доз колебаясь от 0,01 до 0,50 mg/kg. В добавлении, фармакодинамическая деятельность была оценена с серийными измерениями уровней протеина сыворотки TTR до хотя бы день 56. Уровни Сыворотки TTR были измерены assay ELISA и также turbidometric методом assay.