Alnylam Pharmaceuticals， Inc. (那斯达克： ALNY)，一家主导的 RNAi 治疗学公司，今天宣布正临床结果的成绩从其阶段的我与 ALN-TTR02，治疗的 RNAi 的试算瞄准 TTR 斡旋的 (TTR)淀粉样变 (ATTR) 的处理的 transthyretin 基因。 数据在研讨会今天存在了由 Alnylam 科学家在波士顿大学医学院。 从此研究的结果向显示 ALN-TTR02 的管理导致血清 TTR 蛋白质级别稳健击倒的 94%; 整体结果是高度重大的 (由 ANOVA 的 p<0.00001)。 在 ATTR 的疾病导致的蛋白质，发现 TTR 抑制迅速，剂量受抚养者、耐久性和特定在一种唯一剂量以后。 Alnylam 最近报道它启动了 ALN-TTR02 的第II阶段研究在患者的有 ATTR 的和引导在 2013年其目标是开始举足轻重的试算。
“我们是非常兴奋的与这些新的 ALN-TTR02 结果，我们取得了非常稳健作用，包括血清 TTR 94% 减少和抑制的一个接近 80% 级别保持在与一种唯一剂量的一个月。 这些结果提供临床活动的一个史无前例的级别 RNAi 治疗学的和严格支持此创新程序的推进适应 ATTR 患者的需要”，总医师说 Akshay Vaishnaw、 M.D.、 Ph.D。，行政副总裁和 Alnylam。 “流通 TTR 击倒是在从接受肝脏移植的患者的数据基础上的 ATTR 的一个被验证的终点。 进一步，从其他系统 amyloidotic 疾病的证据向显示作为一点象疾病导致的蛋白质的 50% 减少可能导致疾病改善或安定。 相应地，与 ALN-TTR02 的这些数据提供关键人力概念证明以关联临床相关性，当我们提前此医学到 ATTR 的处理的患者，一种致衰弱的孤立的遗传病。 我们盼望继续共享从我们的 ALN-TTR02 程序的临床数据，并且，假设正面结果在当前第II阶段研究中，我们在 2013年计划提前到举足轻重的试算”。
“我非常由与 ALN-TTR02 的这些新的数据， RNAi 鼓励治疗为 ATTR 的处理。 特别地，我留下深刻印象对 TTR 几乎完全击倒在药物以后一种唯一剂量，是重要的，因为 TTR 对患者的蛋白质减少有 ATTR 的有潜在延迟甚至撤消与关联临床福利的疾病级数”，说特里萨 Coelho， M.D.， Unidade Clinica de Paramiloidose 主任。 “我盼望 RNAi 治疗学的持续的推进在临床试验的为 ATTR 的处理，尽管当前有遭受此大病的患者的少量选项”。
我 ALN-TTR02 试算在英国执行作为随机化的阶段，带单圈的盲板，安慰剂控制，单一升序剂量研究和登记 17 个健康志愿主题。 这个研究的主要目的将评估 ALN-TTR02 一种唯一剂量的安全性和可忍受度，当主题被登记到范围从 0.01 的增长的剂量五连续一队人到 0.50 mg/kg。 另外，药效的活动评估了与血清 TTR 蛋白质级别的序列评定通过至少日 56。 血清 TTR 级别评定由 ELISA 检验并且用一个 turbidometric 检验方法。