Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), una compañía de cabeza de la terapéutica de RNAi, anunciada hoy el logro de resultados clínicos positivos de su juicio con ALN-TTR02, un RNAi de la Fase I terapéutico apuntando el gen (TTR) del transthyretin para el tratamiento del amyloidosis TTR-mediado (ATTR). Los datos fueron presentados hoy en un seminario por los científicos de Alnylam en la Facultad de Medicina de la Universidad de Boston. Los Resultados de este estudio muestran que la administración de ALN-TTR02 lleva a la precipitación robusta de los niveles de la proteína del suero TTR del hasta 94%; los resultados totales eran altamente importantes (p<0.00001 por ANOVA). La Supresión de TTR, la proteína enfermedad-que causaba en ATTR, fue encontrada para ser dependiente rápido, de la dosis, artículo, y específico después apenas de un de dósis simple. Alnylam señaló recientemente que ha iniciado un estudio de la Fase II de ALN-TTR02 en pacientes con ATTR y lo ha conducido que su meta es comenzar una juicio giratoria en 2013.
“Somos muy emocionados con estos nuevos resultados ALN-TTR02, donde hemos logrado los efectos muy robustos, incluyendo la reducción del hasta 94% del suero TTR y un nivel del casi 80% de supresión continuo en un mes con apenas un de dósis simple. Estos resultados documentan un nivel sin precedente de actividad clínica para la terapéutica de RNAi y utilizan fuertemente el adelanto de este programa innovador para cubrir las necesidades de los pacientes de ATTR,” dijo a Akshay Vaishnaw, M.D., Ph.D., Vicepresidente Ejecutivo y Director Médico de Alnylam. La “Precipitación de circular TTR es una punto final validada en ATTR basado en datos de los pacientes que reciben trasplantes del hígado. Además, las pruebas de otras enfermedades amyloidotic sistémicas muestran que tan poco como una reducción del 50 por ciento de la proteína enfermedad-que causa puede dar lugar a la mejoría o a la estabilización de la enfermedad. Por Consiguiente, estos datos con ALN-TTR02 proporcionan la prueba humana dominante del concepto de la importancia clínica asociada como avance este remedio a los pacientes para el tratamiento de ATTR, una enfermedad genética huérfana debilitante. Observamos hacia adelante a continuar compartir datos clínicos de nuestro programa ALN-TTR02, y, si se asume que resultados positivos en el estudio actual de la Fase II, proyectamos avance a una juicio giratoria en 2013.”
“Estos nuevos datos con ALN-TTR02 muy Me animo, un RNAi terapéutico para el tratamiento de ATTR. Específicamente, Me crean una diferencia de potencial con la precipitación casi completa de TTR después apenas de un de dósis simple de la droga, que es importante puesto que la reducción de la proteína de TTR en pacientes con ATTR tiene el potencial de demorar o aún de invertir la progresión de la enfermedad con las ventajas clínicas asociadas,” dije a Teresa Coelho, M.D., Director, Unidade Clinica de Paramiloidose. “Observo hacia adelante al adelanto continuado de la terapéutica de RNAi en las juicios clínicas para el tratamiento de ATTR, pues hay actualmente pocas opciones para los pacientes que sufren de esta enfermedad devastadora.”
La juicio de la Fase I de ALN-TTR02 conducto en el Reino Unido como estudio seleccionado al azar, único-ciego, placebo-controlado, único-ascendente de la dosis, y haber alistado 17 temas voluntarios sanos. El objetivo primario del estudio era evaluar el seguro y la tolerabilidad de un de dósis simple de ALN-TTR02, con los temas que eran alistados en cinco cohortes secuenciales de las dosis cada vez mayores que colocaban a partir de la 0,01 a 0,50 mg/kg. Además, la actividad farmacodinámica fue evaluada con mediciones seriales de los niveles de la proteína del suero TTR con por lo menos el día 56. Los niveles del Suero TTR fueron medidos por un análisis de ELISA y también por un método de comprobación turbidometric.