Элеанорой McDermid, Старший Репортер MedWire
Результаты хаотизированной пробы предлагают что обработка tafamidis может замедлять прогрессирование polyneuropathy transthyretin ранней стадии V30M семейного амилоидоподобного.
Во Время 18 месяцев обработки, 45,3% из 65 пациентов, котор дали tafamidis 20 mg/day ухудшили меньш чем 2 пунктами на Лимбах Ухудшения Невропатии болееНизких (NIS-LL). Тариф среди 63 плацебо-обработанных пациентов был 29,5%, который была nonsignificant разницей.
Качество Норфолка Жизн-Диабетического счета итога Невропатии (TQOL) ухудшило 2,0 пунктами в группе tafamidis, сравненной с 7,2 пунктами в группе плацебо - также nonsignificant разнице.
Но этот анализ был основан на населенности цел-к-обслуживания. Более сильно чем предвидимый процент отсева, причиненный пациентами требуя трансплантации печенки, значил что как раз 87 из пациентов оригинала 125 фактически завершили обработку.
В этой группе, 60,0% против 38,1% из тех обработанной с tafamidis и плацебо имели ухудшение качества меньш чем 2 пунктов на NIS-LL, и счеты TQOL ухудшили соответствуя 0,1 против 8,9. Эти разницы были статистически значительно, рапорт Тереза Coelho (Больница de Santo António, Порту, Португалия) и коллега в Неврологии.
Мелок Colin Editorialist (Университет McGill, Montréal, Канада) пишет: «В сути, из-за высокого процента потерь, это в противном случае дотошно дирижировало изучение доказанные, что было underpowered.»
Tafamidis стабилизирует tetrameric transthyretin, блокирующ свою разобщенность и таким образом продукцию амилоида и neurodegeneration. Это предлагает алтернативу саму к трансплантации печенки, которая извлекает источник transthyretin мутанта, но может иметь серьезные последствия. 2 пациента в tafamidis собирают и 3 в группе плацебо умерли усложнений отнесенных к трансплантации печенки.
Неблагоприятные случаи произошли в подобных пропорциях tafamidis и групп плацебо, при серьезные неблагоприятные случаи происходя в 9,2% и 7,9%, соответственно.
Но Мелок замечает что это ограничено до 18 месяцев обработки, с более долгосрочным влияний неисвестнем пока еще. «Наиболее важно, что наркотическое действие на сердечной и autonomic функции, ухудшении чего важное основание заболеваемости и смертности в большинств пациентах?»
Он заключает: «Tafamidis важное терапевтическое выдвижение, хотя амилоидоз transthyretin редкое заболевание, и немногие neurologists будут иметь сразу опыт с трогнутыми пациентами. В более широком смысле, однако, рассказ tafamidis славно иллюстрирует как вникание патофизиологии polyneuropathy на молекулярном уровне может вести к заболевани-специфическим терапиям. Больше примеров sorely необходимы.»
Licensed from medwireNews with permission from Springer Healthcare Ltd. ©Springer Healthcare Ltd. All rights reserved. Neither of these parties endorse or recommend any commercial products, services, or equipment.