Tratamientos de la Anemia de células falciformes: Una entrevista con el Dr. Niihara, CEO de Emmaus Médico

Published on October 23, 2012 at 9:53 AM · No Comments

En abril Cashin-Garbutt conducto Entrevista, VAGOS Hons (Cantab)

IMAGEN del ARTÍCULO de Yutaka Niihara

¿Podría usted dar Por Favor una introducción abreviada a la anemia de células falciformes?

La Anemia de células falciformes es una condición hereditaria devastadora que afecta a millones de gente, determinado ésas en África Del Oeste y Central así como la gente de la Ascendencia africana en los Estados Unidos, la Europa y la Suramérica. La enfermedad implica normalmente alrededor de los glóbulos rojos suaves que son deformados en los glóbulos rojos rígidos y en forma de hoz. La Anemia de células falciformes es marcada por dolor severo, infecciones peligrosas para la vida y daño del órgano.

¿Es la anemia de células falciformes el mismo desorden que anemia de la célula falciforme?

Hay varios tipos de anemia de células falciformes. El mas comunes son anemia de la célula falciforme, enfermedad de la hoz-hemoglobina C, talasemia del β0 de la hoz y talasemia del β+ de la hoz.

La anemia de la Célula falciforme es el formulario que contiene dos genes de la hemoglobina S. La hemoglobina C de la Hoz es un formulario de la anemia de células falciformes caracterizado por la presencia de dos tipos anormales de hemoglobina, el β de S y de C. Sickle0 y la talasemia+ del β son formularios de la anemia de células falciformes caracterizados por la presencia de la hemoglobina S y de talasemia del β. Esos pacientes todos experimentan anemia así como crisis dolorosas y tienen un riesgo creciente de infección.

Dicen la Gente con solamente un gen de la célula falciforme y un gen normal de la hemoglobina para tener rasgo de la célula falciforme, que puede causar en algunos casos síntomas lejos más suaves. La Gente con rasgo de la célula falciforme no muestra generalmente ningún síntoma, sino puede experimentar limitaciones con el esfuerzo físico pesado.

¿Quién hace influencia de la anemia de células falciformes?

La gente de las influencias de la Anemia de células falciformes sobre todo de la Ascendencia africana pero está apareciendo cada vez más en gente de la pendiente Hispánica. Afligen a las 100.000 personas estimada en los Estados Unidos, 80.000 en la Unión de Europa, y cuatro a cinco millones de personas de por todo el mundo, sobre todo en América Latina y África.

¿Qué tratamientos actuales están disponibles para la anemia de células falciformes?

No hay Hoy vulcanización universal para la anemia de células falciformes. Los tratamientos Actuales incluyen sobre todo la medicación para el dolor, los antibióticos, la hidración (IV los líquidos), y Hydroxyurea, que disminuye la incidencia de crisis dolorosas pero no están a menudo bien tolerados. Hay trasplante de la célula madre, pero está costoso y no disponible para la mayoría de los pacientes.

¿Por Qué hay ninguna vulcanización universal para la anemia de células falciformes?

A lo largo de los años, los millares de medicaciones se han propuesto para tratar la anemia de células falciformes, pero la mayor parte de fueron eliminadas en el nivel preclínico. Solamente cerca de 80 medicaciones han entrado real en juicios clínicas, y solamente tres incluyendo los nuestros lo han hecho en juicios de la Fase III.

¿Por Favor podría usted informarnos qué tratamiento Emmaus Médico está desarrollando para la anemia de células falciformes?

Estamos desarrollando un tratamiento oral administrado de la L-Glutamina. Descubrimos que la L-Glutamina aumentará el potencial redox del NAD de los glóbulos rojos de la hoz, haciéndolos mucho más sanos. Un estudio in vivo a finales de los años 90 mostró que la L-Glutamina oral podría aumentar importante el potencial redox del NAD en los glóbulos rojos de la hoz, que pueden disminuir la susceptibilidad oxidativa.

Entre los pacientes tratados con L-Glutamina en el estudio, había partes subjetivos de mejorías en niveles crónicos del dolor y de energía. En anemia de células falciformes, muchas de las complicaciones y mucha del sufrimiento se pueden conectar a la tendencia de los glóbulos rojos de la hoz de adherir a las células endoteliales que componen el forro interior de los vasos sanguíneos.

Esto reduce el viaje de los glóbulos rojos con capilares, que lleva a menudo a los bloqueos, o el vasoocclusion. Este bloqueo causa dolor, la inflamación y el incidente del órgano.

El Encontrar los medios de reducir esta adherencia al endotelio vascular ha sido una meta importante de nuestra investigación. la L-Glutamina se ha mostrado para reducir la adherencia de los glóbulos rojos de la hoz en células endoteliales humanas de la vena umbilical, sugiriendo un efecto fisiológico positivo para la L-Glutamina en la enfermedad.

¿Cómo este tratamiento originó?

Mi mentor, el Dr. Charles R. Zerez conducto un estudio a finales de años 80 y encontró que los individuos con la anemia de células falciformes tienen los glóbulos rojos que son más susceptibles al daño de la oxidación usando una nueva técnica llamada el potencial redox del NAD, que calibra la tensión del oxidante en glóbulos rojos.

Nuestra aproximación era proporcionar a materias más primas para ayudar a los glóbulos rojos a mejorar el potencial redox del NAD. Aprendimos que la glutamina se ha mostrado para desempeñar un papel importante en el estatus redox de los glóbulos rojos de la hoz, que admitían la glutamina inusualmente a una alta tasa. Las pruebas sugirieron que la glutamina esté utilizada en células falciformes para producir la molécula antioxidante NAD. Nuestra investigación se ha centrado desde entonces en usar la L-Glutamina, un aminoácido barato.

¿Cuál es nuevo sobre este tratamiento?

El tratamiento Médico de Emmaus usando la L-Glutamina está consiguiendo en la fase muy final de la juicio clínica del FDA. La droga se ha concedido estatus huérfano de la droga en los Estados Unidos y la Europa.

¿En qué escenario del revelado está este tratamiento?

El Alistamiento en la juicio de la Fase III del FDA comenzó en 2010, y se prevee que el estudio sea terminado en 2013. El estudio clínico implica sobre 200 pacientes en más de 30 sitios prominentes de la investigación a través de los Estados Unidos.

¿Cuándo usted cuenta con que esté disponible para los pacientes?

Ahora, nos centramos en la realización de nuestra juicio clínica de la Fase III, que preveemos terminar en 2013.

¿Qué impacto usted piensa este tratamiento tiene?

Comencé esta compañía porque como hematólogo, vi de primera mano el sufrimiento de mis pacientes de la célula falciforme. Mi esperanza es que este tratamiento permitirá que ayudemos a víctimas de la célula falciforme a reducir su número de crisis del dolor y a mejorar la calidad de sus vidas.

¿Cómo usted piensa el futuro en tratamientos de la anemia de células falciformes progresará?

Espero que los investigadores continúen buscar nuevos tratamientos para ayudar a pacientes con esta enfermedad. Más Allá de pacientes de ayuda con crisis del dolor, hay otras complicaciones asociadas a esta enfermedad que necesitan ser dirigidas. Si podemos reducir daños y perjuicios del órgano, puede llevar a ampliar su vida-expectativa.

También, la enfermedad les afecta tantos de ellos no puede social trabajar o asistir a la escuela regularmente. Es mi esperanza tan algún día, célula falciforme que los pacientes podrán disfrutar del tipo de forma de vida de que la mayoría de la gente en el mundo disfruta.

Emmaus asistió recientemente a la Asociaciónth de la Anemia de Células Falciformes de 40 Publicaciones Anuales del Convenio Nacional de América. ¿Podría usted dar Por Favor un resumen abreviado de la acción?

Diseñan al Convenio Anual de SCDAA para discutir el último relacionado con la información científico y clínico a la anemia de células falciformes, con un esfuerzo total de abogar para la calidad de vida mejorada para los individuos y las familias afectados por la enfermedad.

¿Qué planes Emmaus Médico tiene para el futuro?

Proyectamos terminar nuestra juicio y esperar que podemos poner la droga a disposición los pacientes de la célula falciforme.

¿Usted tiene gusto de hacer más lejos comentarios?

He estado trabajando para un cierto número de años para desarrollar este tratamiento y estoy muy esperanzado que podremos ayudar a víctimas de la célula falciforme en todo el mundo muy pronto.

¿Dónde pueden los programas de lectura encontrar más información?

Visite Por Favor www.emmausmedical.com y www.clinicaltrials.gov para más información sobre nuestros esfuerzos en curso.

Sobre el Dr. Niihara

IMAGEN GRANDE de Yutaka NiiharaEl Dr. Yutaka Niihara nació en Tokio, Japón e inmigrado a Hawaii en 1973 a la edad de 13 años. Él estudió la Religión en la Universidad de Loma Linda que recibía sus VAGOS y recibió más adelante a su DOCTOR EN MEDICINA de la misma institución. El Dr. Niihara recibió su entrenamiento del Remedio Interno en el Centro Médico de Kettering en Kettering, Ohio y su entrenamiento de la Hematología/de la Oncología en el Centro Médico Puerto-UCLA. Él recibió su MPH de la Escuela de Harvard de la Salud Pública.

El Dr. Niihara ensamblado como Facultad de Facultad de Medicina de David Geffen en 1992 y sirve actualmente como Profesor de Medicina Clínico. Él se ha centrado su trabajo de investigación en anemia de células falciformes desde 1992. Sus honores incluyen: El Beneficiario de NIH PRIMERO concede en 1997 y del Revelado de la Droga del Huérfano del FDA Conceda en 2000. El Dr. Niihara fundó Emmaus Medical, Inc. en 2003 como vehículo para el revelado comercial del tratamiento para la anemia de células falciformes, que fue comenzada en el LA Biomed en el Centro Médico Puerto-UCLA.

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