GSK, Aparador de Fred para desarrollar la terapéutica contra distrofia muscular facioescapulohumeral

Published on December 11, 2012 at 1:49 AM · No Comments

El PLC del Centro y de GlaxoSmithKline de Investigación de Cáncer de Fred Hutchinson (GSK) anunció hoy una sociedad para desarrollar la terapéutica para tratar un formulario heredado de la distrofia muscular.

La meta del nuevo acuerdo es desarrollar un remedio pequeño-molécula-basado potencialmente para invertir distrofia muscular facioescapulohumeral, o FSHD, inhibiendo la actividad de una proteína que sea expresada incorrectamente por el gen DUX4 en gente con la enfermedad. La actividad de la proteína es qué daña las células musculares y lleva a la debilidad muscular y a la atrofia progresivas en pacientes de FSHD.

Los mecanismos genéticos y de la enfermedad de FSHD fueron descubiertos por personas internacionales de los científicos llevados por Stephen Tapscott, M.D., Ph.D., pieza de la División de la Biología Humana del Aparador de Fred, en una serie de los estudios publicados entre 2010 y principios de 2012. Tapscott llevará el trabajo del Aparador de Fred en la colaboración de GSK.

Los descubrimientos de las personas también tienen implicaciones para las inmunoterapias del cáncer que se convierten porque los investigadores también descubrieron que DUX4 regula los antígenos del cáncer/del testículo. Los antígenos del Cáncer/del testículo son codificados por los genes que se expresan normalmente solamente en la línea humana del germen pero también expresados anormalmente en diversos tipos del tumor, incluyendo melanoma y los carcinomas del diafragma, del pulmón y del hígado. Este conocimiento dará a investigadores una manera de manipular la expresión de los antígenos del cáncer/del testículo, potencialmente abriendo la oportunidad de utilizar estos antígenos en una vacuna del cáncer.

La sociedad con GSK es una primera de su clase para el Aparador de Fred, que es también la primera institución Establecida En Los Estados Unidos a firmar conectado con GSK “Sociedad del Descubrimiento con programa de la Academia” (DPAc). GSK puso en marcha el programa el año pasado para combinar el discernimiento y la creatividad del mundo académico con la experiencia del droga-descubrimiento de GSK para girar la investigación innovadora en el remedio que beneficia a pacientes.

GSK tiene actualmente las colaboraciones de DPAc con la Universidad de Cambridge y la Universidad de Dundee en el REINO UNIDO.

A Diferencia de los acuerdos de licencia tradicionales en los cuales dan el titular de una licencia el pleno control para desarrollar un descubrimiento, la colaboración implicará GSK y a los científicos del Aparador de Fred que trabajan junta para convertirse, prueba y esperanzadamente los trae para comercializar un tratamiento clínico.

“GSK tiene experiencia enorme en agentes que se convierten contra actividad de la proteína, así que nuestra oportunidad de trabajar con ellos es fantástica,” Tapscott dijo.

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