L'étude Pivotalement de l'olesoxime dans l'Amyotrophie Spinale reçoit la révision intérimaire positive

Published on March 1, 2013 at 5:57 AM · No Comments

Trophos SA, une société pharmaceutique de stade clinique développant la thérapeutique novatrice de la découverte à la validation clinique pour les besoins médicaux sous-servis en neurologie et cardiologie, a annoncé l'achèvement de l'analyse intérimaire de l'étude pivotalement d'efficacité de l'olesoxime dans l'Amyotrophie Spinale neurodegenerative rare de condition (SMA).

Le Comité de Suivi indépendant de Données (DMC) a révisé l'effet de demande de règlement à un an sur la mesure primaire de résultats d'efficacité, changement de fonctionnement de moteur utilisant l'échelle de MFM, avec le dernier rapport sur la sécurité comprenant des traces d'électrocardiogramme, des découvertes périodiques de laboratoire, des paramètres hémostatiques et des listes défavorables sérieuses d'événements pour tous les participants. Basé sur l'essai arrêtant des critères comme définis dans le protocole ainsi qu'aucune préoccupations de sécurité liés à la demande de règlement d'olesoxime, leur recommandation est de continuer l'étude comme prévu.

Une analyse intérimaire d'efficacité, comme comprise dans le protocole d'étude, a été après tout les participants conduits ont été traitées pendant une année. Plus De 160 patients ont été recrutés dans l'essai entre Octobre 2010 et Septembre 2011 (voir le communiqué de presse du 8 septembre 2011). Après les recommandations du DMC, l'étude continuera jusqu'à ce que tous les participants aient été traités pendant deux années avec le dernier patient à l'extérieur programmé pour Septembre 2013. La Première ligne résultats sont prévues d'ici fin 2013.

L'essai est considérablement financé par le partenariat de Trophos avec les Myopathies de les de contre de Francaise d'Association (AFM-Téléthon) (voir le communiqué de presse du 19 mars 2009). Le protocole d'essai a tiré bénéfice de la procédure de conseil de protocole d'AME.

« L'approbation du DMC pour continuer l'essai basé sur l'analyse intérimaire pour cette demande de règlement novatrice de SMA est des nouvelles parfaites à ce stade. Nous avons confirmé la bonne sécurité de la demande de règlement d'olesoxime et nous attendons avec intérêt de finir la période biennale de demande de règlement pour enregistrer l'efficacité dans ces patients de SMA, » a dit Rebecca Pruss, officier scientifique en chef chez Trophos. « SMA est un progressif et une maladie neuromusculaire de neutralisation. Des Demandes De Règlement sont nécessaires désespérément qui ralentissent ou évitent la perte de fonctionnement neuromusculaire dans des patients de SMA. Cette étude d'olesoxime a dû avec succès conduit jusqu'ici de l'énorme engagement des patients et des directeurs de stage trouver une demande de règlement pour SMA. Nous croyons que les résultats dus dans le quatrième trimestre 2013 pourraient être un moment historique dans le développement des demandes de règlement pour SMA. »

« La recommandation par le DMC de se produire confirme que l'olesoxime est une molécule sûre et nous attendons avec intérêt analyser rapidement des résultats sur les résultats d'efficacité de l'essai après qu'il tire la conclusion planification, » avons dit M. Enrico Bertini de chercheur de principe. De « Autres résultats potentiels intéressants qui apparaîtront sûrement des résultats de cet essai seront liés à la question de l'analyse de biomarqueur et également à la fiabilité, à la variabilité et à la validité des données électrophysiologiques qui ont été rassemblées longitudinalement en patients. Toute L'information de cette étude sera valeur pour de futurs essais multicentres cliniques dans SMA. Dans le même temps nous espérons que l'olesoxime aura une incidence thérapeutique sur l'histoire naturelle de SMA. »

« Grâce aux dons au Téléthon Français, nous avions supporté le développement de l'olesoxime depuis le premier examen critique jusqu'au test clinique actuel. C'est une étude clinique importante et porte l'espoir pour une première demande de règlement potentielle pour des patients de SMA, » a dit le Chrétien Cottet, PRÉSIDENT, AFM-Téléthon.

« Trophos et l'AFM avaient fonctionné ensemble pendant plus d'une décennie. Cette étude clinique essentielle est la dernière phase dans notre partenariat de longue date, » a dit Christine Placet, PRÉSIDENT, Trophos. « Olesoxime a un profil prometteur comme demande de règlement potentielle pour SMA. Nous sommes très pleins d'espoir que les résultats de cette étude amèneront à une option indispensable de demande de règlement et à un espoir neuf aux patients de SMA et à leurs familles. Trophos a une histoire d'engagement aux traitements se développants de découverte pour les maladies neurodegenerative rares et sérieuses. »

Design et points finaux D'essai

L'étude est un groupe randomisé et parallèle de vingt-quatre mois, essai contrôlé en double aveugle, de placebo comparant l'olesoxime contre le placebo dans le type non-ambulatoire II et le type patients d'III SMA âgés de 3 à 25 années. Olesoxime est géré à la dose de 10 mg/kg/jour utilisant une formulation liquide particulièrement développée ; les patients étaient randomisés pour recevoir l'olesoxime dans un taux de 2:1 contre le placebo.

Le point final primaire de l'étude est le changement de la spécification de base de l'échelle fonctionnelle de Mesure (MFM) de Fonctionnement de Moteur. Les points finaux Secondaires comprennent l'Échelle Fonctionnelle de Moteur de Hammersmith et l'électromyographie (CMAP - Potentiel d'Activité Musculaire Composé - et MUNE - Circulez En Voiture le Numéro d'Unité) ainsi que mesure de sécurité, de tolérance et de qualité de vie. Trophos explore également des changements d'une Commission des biomarqueurs possibles de SMA en collaboration avec la Fondation d'Amyotrophie Spinale (http://www.smafoundation.org). L'étude est parrainée par Trophos et le chercheur de principe est M. Enrico Bertini, un leader de l'opinion principal avec une vaste expérience de l'histoire naturelle ainsi que du design et la performance des tests cliniques dans SMA. L'étude est entreprise à 22 centres en France, Italie, Allemagne, R-U, Belgique, Pays-Bas et la Pologne par un consortium d'investigateurs clinicien Européens importants, dont tous ont une vaste expérience conduire et collaborer aux tests cliniques de SMA.

Pour d'autres petits groupes, référez-vous s'il vous plaît : http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01302600

Au Sujet de SMA

L'Amyotrophie Spinale est une maladie génétique récessive autosomique qui affecte les neurones moteurs des muscles volontaires qui sont utilisés pour des activités telles que ramper, marcher, tête et contrôle et avaler de collet. Approximativement 1 dans 6.000 bébés nés sont affecté. Le gène muté responsable de SMA est transporté par jusqu'à 20 millions de parents potentiels aux USA et à l'UE, le plus unknowingly. Des patients de SMA sont divisés en quatre sous-types selon le début et la gravité de la maladie mais tous souffrent de la dégénérescence des neurones moteurs réglant les muscles volontaires avec la faiblesse musculaire proximale de membre et de liaison aboutissant à la détresse respiratoire et dans les la plupart des cas sévères, éventuel mort. (Pour de plus amples informations, voir le http://amyotrophies-spinales.blogs.afm-telethon.fr < http://amyotrophies-spinales.blogs.afm-telethon.fr/ >, http://www.afm-telethon.fr/disease/amyotrophie-spinale-proximale-smn1 ou http://www.curesma.org)

Au Sujet de l'olesoxime

Olesoxime (TRO19622) est le composé de plomb dans la famille de propriété industrielle du cholestérol-oxime de Trophos des composés qui visent et préservent l'intégrité mitochondriale et le fonctionnement en cellules chargées. Les études Précliniques ont expliqué que l'olesoxime introduit le fonctionnement et la survie des neurones et de toute autre cellule tape dans des conditions maladie-appropriées de stress et s'est avérée en activité dans les modèles précliniques multiples de neurodegeneration comprenant le modèle de NSE-Cre F7/F7 de SMA.

Nominations Orphelines de médicament

Trophos a été accordé à la nomination « de Produit Pharmaceutique Orphelin » pour l'olesoxime pour la demande de règlement de SMA par la nomination de médicament de Commission Européenne Et d'orphelin par les États-Unis Food and Drug Administration.

Au Sujet de Trophos : http://www.trophos.com

Trophos est une société pharmaceutique de stade clinique développant la thérapeutique novatrice pour des signes avec les besoins sous-servis en neurologie et cardiologie. La compagnie a une plate-forme basée de chimie de roman et de cholestérol-oxime de propriété industrielle produisant d'un pipeline des candidats de médicament. Sans Compter Que le produit de plomb, l'olesoxime (TRO19622), étant développé pour SMA, un deuxième produit, TRO40303, est dans le développement clinique pour traiter des préjudices de ré-perfusion dans les patients subissant l'angioplastie pour traiter un infarctus du myocarde aigu ; une étude de phase II est actuelle en tant qu'élément du projet de MitoCare, avec le soutien du financement d'UE FP7. Les composés mitochondrial-visés de Trophos augmentent le fonctionnement et la survie des cellules chargées en évitant le passage mitochondrial de perméabilité, une cause déterminante principale de la mort cellulaire ou la survie. Là élève le soutien du raisonnement thérapeutique pour de tels médicaments visés par mitochondries, que Trophos est seulement mis à l'exploit.

Trophos a été fondé en 1999, est basé à Marseille, France et a actuel 27 employés.

Au Sujet de l'AFM

L'Association Française de Dystrophie Musculaire (AFM) fédère des patients présentant les maladies neuromusculaires (les maladies génétiques qui détruisent, le muscle après muscle) et leurs parents. Merci en grande partie aux dons du Téléthon annuel de la France (EUR 94,1 millions en 2011), l'AFM est devenus un lecteur important dans la recherche biomédicale dans des maladies rares en France et mondial. Il finance actuel 36 tests cliniques sur 30 maladies génétiques différentes affectant les yeux, le sang, le cerveau, le système immunitaire, des muscles et d'autres pièces. Grâce à son laboratoire de recherches de Généthon, l'AFM reste à l'extérieur par sa seule capacité de produire et tester ses propres médicaments gène-basés.

Plus d'information chez http://www.afm-telethon.fr/

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