Les alliés À Long Terme s'associent pour produire le Centre D'excellence d'Ataxie de Penn Medicine/CHOP Friedreich

Published on March 7, 2014 at 7:59 AM · No Comments

Trois alliés à long terme ont joint des forces pour produire le Centre D'excellence d'Ataxie de Penn Medicine/CHOP le Friedreich neuf. L'établissement du centre a été catalysé par un don $3,25 millions de l'Alliance de Recherches de l'Ataxie du Friedreich (FARA), en partenariat avec les familles de Hamilton et de Finneran.

Pendant les 16 dernières années de Médicament de Penn, L'Hôpital pour Enfants de Philadelphie (CHOP), et FARA, une organisation à but non lucratif consacrée à corriger le FA, ont collaboré pour fournir et pousser en avant les soins requis par des patients de FA.

L'ataxie de Friedreich (FA) est un état neurogenetic rare et graduel trouvé dans approximativement 1 dans 50.000 personnes mondial. Tandis Qu'elle est relativement rare, c'est la forme la plus commune de l'ataxie héritée, d'une condition caractérisée par manque graduel de mouvement coordonné et de la perte de reste. Le FA comporte également la dégénérescence du muscle cardiaque et des cellules nerveuses. Le Début des symptômes se produit habituellement dans l'enfance, et la plupart des patients sont logés à un fauteuil roulant par leurs seconde moitié années '20. La défaillance Myocardique et/ou les arythmies sont la plupart de cause classique de la mort prématurée. Actuel il n'y a aucun médicament approuvé pour traiter le FA.

FARA, CÔTELETTE, et Médicament de Penn ont également partagé dans la recherche et les tests cliniques qui ont élucidé le dysfonctionnement métabolique étant à la base du FA. Leur travail a produit une base de données des patients bien documentés et d'un pipeline de plus de 20 candidats de médicament disponibles pour être extrait des traitements neufs. Aujourd'hui le programme clinique de FA à la CÔTELETTE est le plus grand au monde.

« Rien n'est plus rewarding que voyant la science au travail dans le service des patients et des familles qui souffrent des maladies rares telles que l'ataxie de Friedreich, » dit la Gorge N. Gaulton, PhD, doyen vice exécutif et officier scientifique en chef à l'École de Médecine de Perelman à l'Université de Pennsylvanie. « Penn et CÔTELETTE sont chanceux pour supporter beaucoup le corps enseignant présentant qui consacrez leurs carrières aux soins des patients et de la recherche sur des maladies rares telles que le FA. Le Financement pour la recherche de maladie rare est un défi constant. Nous sommes reconnaissants aux donneurs pour ce don généreux qui augmente de manière significative notre capacité d'accomplir le progrès vers les biomarqueurs neufs, médicaments et si tout va bien, à temps, des traitements pour le FA. »

L'équipe du Centre neuf fonctionne avec les partenaires de l'entreprise pharmaceutiques pour développer des candidats ainsi que des biomarqueurs de médicament pour le FA, et les ajustements de cet effort à côté d'une initiative plus grande au Médicament de Penn : un don d'un donneur anonyme a récent fondé le Centre pour que la Recherche et le Traitement Orphelins de la Maladie supporte la poursuite des traitements nouveaux pour des maladies rares de tous les genres.

« Intégrer des compétences cardiaques dans les soins des patients est un pas en avant principal que ce don nous permet de poursuivre, » dit Philip R. Johnson, DM, vice président exécutif et officier scientifique en chef à la CÔTELETTE. Les « Maladies rares sont souvent une zone où la philanthropie peut effectuer une différence, et la générosité de ces donneurs effectuera un impact important. »

Le Centre D'excellence de l'Ataxie du Friedreich Co-est dirigé par David Lynch, DM, PhD, directeur du programme de FA à la CÔTELETTE, et Robert B. Wilson, DM, PhD, professeur de Pathologie et de Médicament de Laboratoire à l'École de Médecine de Perelman. Lynch et Wilson les deux servent sur le Comité Consultatif Scientifique de FARA, et Wilson était un membre fondateur du conseil d'administration de FARA et le premier Président de son Comité Scientifique de Révision. Wilson a rempli un écran de médicament de haut-débit de plus de 340.000 composés pour la découverte de médicaments de FA et fonctionne maintenant avec les pharmaciens médicinaux pour se rétrécir dedans sur des candidats pour des tests cliniques.

Lynch est l'investigateur principal sur plusieurs études cliniques de FA sur la progression de la maladie, la biologie cellulaire de FA, et le dysfonctionnement visuel, entre d'autres aspects de FA.
La « Réalisation d'un élan plus holistique à la recherche et aux soins est une intention principale de notre don, » ajoute le donneur et le membre du conseil Tom Hamilton de FARA. « Le Centre permettra à des scientifiques et à des médecins de permuter des analyses régulièrement, pas juste comme les projets laissent.

« Il est très signicatif à moi personnellement pour pouvoir supporter ces derniers recherche de noyau et s'inquiéter des activités à une capacité plus élevée, » dit l'Agriculteur de Jennifer, directeur exécutif de FARA. « Nous savons que ces familles ont les besoins qui peuvent être répondus, et qui maintenant seront répondus, alors que des demandes de règlement sont développées. »

Les premiers objectifs et buts du Centre comprennent :

•Ajouter des compétences cardiaques dans la recherche de FA et des soins cliniques sous la direction de Kimberly Y. Lin, DM, un cardiologue à la CÔTELETTE avec la certification de carton dans la pédiatrie, médecine interne, et cardiologie pédiatrique. Lin est également un professeur adjoint à la division de la Cardiologie et au service de pédiatrie à l'École de Médecine de Perelman.
•Capacité Croissante pour et ouverture de plus de tests cliniques.
•Produire un ensemble dédié de découverte de médicaments.
•Avenues neuves Les Explorant de recherche fondamentale utilisant l'ARN micro et les élans d'epigenetics.
•Déterminer un programme de développement de biomarqueur avec les compétences d'Ian Blair, PhD, A.N. Richards Professeur de la Pharmacologie, École de Médecine de Perelman.

Ronald Bartek, le président et le co-fondateur de FARA, et son épouse Rachel, ont inscrit leur fils Keith dans le premier test clinique de Penn/CHOP FA avant que FARA ait été déterminé. Bartek a fermé le Centre D'excellence inaugural le contact Le mois dernier en notant, « Ce n'est pas accidentellement que le Centre D'excellence de FA Est déterminé ici à Penn et à CÔTELETTE et que plus de patients et familles de FA viennent ici que n'importe où ailleurs dans le monde. Il est parce que nous avons toujours su que nous obtiendrons les meilleurs soins cliniques disponibles, participerons aux tests cliniques prometteurs, et nous renseignerons sur la recherche passionnante de FA allant sur ici et autour du monde. Puisque l'équipe de FA ici a toujours abouti la voie pour nous, nous avons longtemps rêvé de fournir cette grande capacité d'équipe de faire bien plus. Nous sommes profondément reconnaissants aux familles de Hamilton et de Finneran dont la générosité permet maintenant à ce rêve de venir vrai. Vous savez nous sommes tous selon vous et nous savons que vous ne nous laisserez pas vers le bas. »

Source:

: Médicament de Penn

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